今日头条
维坦P2X3R抑制剂获批止咳临床。 杭州维坦医药中美双报项目1类化药WT-1108片获国家药监局批准开展I期临床，拟开发用于难治性或不明原因的慢性咳嗽（RCC/UCC）的治疗。WT-1108是一款高亚型选择性P2X3受体抑制剂，后续适应症开发还包括其他相关慢性咳嗽、慢阻肺/肺纤维化、瘙痒、疼痛等。P2X3R介导的迷走神经C和A纤维活化是诱发咳嗽和致敏的核心因素之一，调节抑制P2X3活性将可降低传入神经兴奋性以抑制咳嗽。
国内药讯
1.贝达EGFR-TKI获批上市。贝达药业靶向T790M突变的第三代EGFR-TKI甲磺酸贝福替尼胶囊获国家药监局批准上市，适应症为既往使用EGFR-TKI耐药后产生T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。在II期临床（IBIO-102）中，贝福替尼组经IRC评估的ORR为67.6%，DCR为94.8%，中位PFS为16.6个月，中位DOR为18.0个月。今年1月，该新药已向CDE提交一线治疗EGFR敏感突变NSCLC的新适应症上市申请。
2.IL-4/13单抗中国获批用于婴幼儿湿疹。赛诺菲与再生元联合开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗（dupilumab，Dupixent）获国家药监局扩大适用范围，可用于6个月至5岁患有中重度特应性皮炎（AD）的婴幼儿。在Ⅲ期临床中，与外用糖皮质类固醇（TCS）相比，度普利尤单抗联合弱效TCS可提高重获干净的皮肤的患儿比例（28%vs4%）；提高达到总体疾病严重程度改善75%或以上的患儿比例（53%vs11%）。
3.恩格列净片新适应症在华获批上市。勃林格殷格翰与礼来共同开发的SGLT2抑制剂欧唐静（通用名：恩格列净片）获国家药监局批准新适应症，推测适应症为降低2型糖尿病患者和心血管疾病患者的心血管死亡风险。此前，恩格列净已获国家药监局批准三项适应症，用于治疗2型糖尿病；用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低的心力衰竭；用于治疗射血分数保留的心力衰竭。
4.康诺亚IL-4Rα单抗皮炎III期临床积极。康诺亚宣布其自主研发的1类新药CM310重组人源化单克隆抗体注射液治疗中重度特应性皮炎（AD）的III期临床（CM310AD005）达到主要研究终点，详细数据将公布于学术会议上。CM310是首个获批临床的国产IL-4Rα抗体，通过靶向IL-4Rα来双重阻断白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13）的信号传导。康诺亚目前正就该新药NDA申请与国家药监局进行沟通，预期将于2023年提交新药申请。
5.优卡迪CAR-T疗法早期临床见刊。优卡迪串联CD19/CD22CAR-T细胞治疗急性淋巴细胞白血病的Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据日前发表在Nature子刊Blood Cancer J.上。数据显示，单纯CD19 CAR-T组、串联CD19/CD22 CAR-T组和序贯CD19/CD22 CAR-T组的完全缓解率分别为83.0%、98.0%和95.2%；三组的2年总生存期（OS）值分别为59.2%、76.3%和77.6%；99例获得缓解的患者接受了同种异体HSCT移植（allo-HSCT），接受allo-HSCT的患者中位无白血病生存（LFS）优于未接受allo-HSCT的患者（未达到 vs10.9个月）。
6.石药Claudin18.2 ADC胃癌早期临床积极。Elevation Oncology公司公布靶向Claudin 18.2的ADC疗法EO-3021（SYSA1801）治疗胃癌和胰腺癌的早期临床最新数据。数据显示，EO-3021的客观缓解率ORR为38.1%，疾病控制率DCR为57.1%，对于17例胃癌患者，ORR为47.1%，DCR为64.7%。受此影响，Elevation Oncology股价当天大涨67%，市值达1.22亿美元。SYSA1801是石药集团巨石生物自主开发的一款潜在“first-in-class”Claudin 18.2-ADC疗法，Elevation Oncology公司拥有该新药大中华区外独家开发及商业化的权益。
7.维亚臻罕见病siRNA新药上Ⅰ期临床。维亚臻生物小干扰RNA（siRNA）药物VSA001注射液评估用于中国健康受试者的安全性和初步疗效的Ⅰ期临床在北京大学第三医院完成首例受试者给药。VSA001可通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA（APOC3 mRNA）来降低APOC3蛋白水平表达。该新药拟开发用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
国际药讯
1.PSMA靶向PET影像剂获批上市。Blue Earth Diagnostics公司靶向radiohybrid前列腺特异性膜抗原（PSMA）的PET影像剂Posluma（flotufolastat F 18）注射液（原名18F-rhPSMA-7.3）获FDA批准上市，用于放射性正电子发射断层扫描（PET）检测PSMA阳性病变，提高医生发现前列腺癌转移或复发的准确性。在Ⅲ期LIGHTHOUSE试验中，与男性患者进行根治性前列腺切除手术术前PSMA阳性病变的组织病理学标准相比，Posluma对盆腔淋巴结的检测具有高特异性。
2.辉瑞长效血友病疗法Ⅲ期临床积极。辉瑞每周一次皮下注射TFPI单抗Marstacimab（PF-06741086）在治疗血友病的Ⅲ期研究BASIS达到主要终点。与在导入期内接受按需治疗因子替代静脉治疗的患者队列相比，marstacimab治疗组患者12个月时年化出血率降低92%（P<0.0001）；与接受预防性治疗队列相比，marstacimab亦具有优越性（p=0.0376），年化出血率降低了35%。药物的安全性与已知研究一致。
3.肺癌突破性疗法获FDA优先审评资格。百时美施贵宝下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）瑞普替尼（repotrectinib）的新药申请（NDA）获FDA受理，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期为今年11月27日。全球Ⅰ/Ⅱ期TRIDENT-1研究结果显示，在ROS1 TKI初治队列中，全球cORR为79%，中国亚组cORR为91%；在既往接受过1个前线ROS1 TKI+1个前线化疗的经治队列中，全球cORR为42%，中国亚组cORR为67%。在中国，CDE已将repotrectinib上市申请纳入优先审评。
4.RAF/MEK抑制剂卵巢癌最新临床数据积极。Verastem Oncology小分子RAF/MEK抑制剂avutometinib（VS-6766）单药以及与defactinib联用治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的临床（RAMP 201）试验A部分结果积极。数据显示，VS-6766与defactinib联合治疗在中位数为4种全身性疗法的患者中达到45%（13/29；95% CI：26%-64%）的客观缓解率，有86%患者中观察到肿瘤缩小。安全性数据与先前报告一致。
5.纳米颗粒HIV疫苗早期临床积极。Fred Hutchinson癌症中心、Scripps研究所、NIH疫苗研究中心的联合团队开发的自组装纳米颗粒HIV疫苗在未感染HIV的健康受试者中开展的Ⅰ期临床获积极结果。数据显示，疫苗接种者被诱导产生了疫苗特异性CD4 T细胞；同时淋巴结生发中心T滤泡辅助细胞增加；Lumazine合酶蛋白是纳米颗粒自组装所必需的，它也能诱导T细胞反应；Lumsyn特异性CD8 T细胞具有高度的多功能性，并具有主要的效应记忆表型。详细结果日前已发布于 Science 子刊 Science Translational Medicine 上。
6.全球首款TCR疗法2023年Q1大卖3.7亿。Immunocore公司日前公布其2023年第一季度业绩报告。2023Q1报告显示，该公司全球首款TCR疗法Kimmtrak(tebentafusp)销售净收入总额为4210万英镑（约5200万美元，3.7亿元），占总营收95%；其中美国销售额为2950万英镑销售额（3650万美元），欧洲销售额为230万英镑（1520万美元）。2022年1月，Kimmtrak获得FDA的全球首批，用于治疗HLA-A*02:01阳性、不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤。
医药热点
1.新疆计划培养300名医卫“天山英才”。新疆维吾尔自治区卫健委启动2023年“天山英才”医药卫生高层次人才培养项目，面向全疆范围遴选培养300名医药卫生领域“天山英才”。该项目下设医药卫生领军人才、医药卫生中青年骨干2个专项；项目实行公开申报，医药卫生领军人才申报当年原则上不超过57周岁，医药卫生中青年骨干申报当年原则上不超过50周岁。入选“天山英才”医药卫生高层次人才培养项目后，新疆人才发展基金将给予每人每年最高30万元的经费资助，连续支持3年。
2.今年国家免费医学生招收6150。教育部办公厅日前发布《关于做好2023年中央财政支持中西部农村订单定向免费本科医学生招生培养工作的通知》指出，2023年中央财政支持高等医学院校为中西部乡镇卫生院培养订单定向免费五年制本科医学生共计6150人，专业包括临床医学、中医学、蒙医学和维医学。免费定向本科医学生录取后、获得入学通知书前，须与培养高校和定向就业所在地的县级卫生健康、人力资源社会保障行政部门签署定向培养和就业协议。
3.鼓励全日制高校学生参加基本医保。近日，国家医保局联合教育部发布通知，鼓励各类全日制普通高等学校（包括民办高校）中全日制本专科生、全日制研究生参加高校所在地基本医疗保险，提高基本医疗保险覆盖面。国家医保局同时要求，各地要采取措施，对家庭经济困难大学生个人应缴纳的基本医疗保险费及经基本医保支付后应由其个人负担的符合规定的医疗费用，通过医疗救助制度、家庭经济困难学生资助体系和社会慈善捐助等多种途径给予资助，切实减轻家庭经济困难学生的医疗费用负担。
评审动态
1. CDE新药受理情况（05月31日)
2. FDA新药获批情况（北美05月30日）
