医学发展已经进入“循证医学”时代。人们普遍认为现代医学应建立在科学循证的基础上，而不能仅仅依靠医生的直觉判断与机械推理。随机临床试验是获得确凿证据的主要研究方法，该方法通过严谨的随机设计对受试者进行分组，并给予不同的临床干预，使潜在的风险随机分配到不同的试验组中，从而对各种医学干预效果进行有效客观的判断。最近人们对临床试验的质量内部保障机制和影响试验结果应用于医疗产品的开发、医疗实践和卫生政策制定的一系列试验参数。尽管临床试验的重要性已经得到广泛认同，但作为一种科学方法，临床试验仍然在不断完善中。
随着医疗器械监管法规的不断完善，行业技术水平的不断提高，企业在许多注册风险可控的三类医疗器械及二类创新医疗器械的临床试验开展方面，逐步尝试自我组织与协调。
临床试验应根据科学原则进行设计、操作、分析、评价以达到预期目的。周密、完善的临床试验应当很好地实现研究目的，客观、准确地度量重要临床指标，避免或最低程度地降低各种偏倚和误差。临床试验的设计包括设计方法的选择、避免偏倚的方法（对照、随机、设盲、样本量）、受试者的选择、疗效和安全性的评价指标等方面。
一、临床试验设计应当符合“四性”原则，即4Rs原则。所谓“四性”即代表性（representativeness）、重复性(replication)、随机性（randomization）、合理性（rationality）。
（一）代表性
代表性是指从统计学上讲样本的抽样应该符合总体规律，即临床试验的受试者应能代表靶向人群的总体特征的原则，既要考虑病种，又要考虑病情的轻重，所选的病种还应符合医疗器械作用特点。在临床试验中，病人的疗效能够充分体现器械的作用机理，同时在病情轻重方面也不能偏倚，不能只入选病情轻的病人或只入选病情重的病人，更不能试验组入选病情轻的病人，对照组入选病情重的病人。另外，为了试验结果具有代表性，样本量（病例数）必须满足统计学要求。
（二）重复性
重复性是指临床试验的结果应经得起重复检验，这就要求在试验时尽可能克服各种主观误差，设计时要注意排除偏性也是指系统误差。例如，病例分配时的不均误差；询问病情和病人回答时都可能存在的主观误差；试验的先后、检查的先后都可能有判断误差；观察指标的检测有技术误差；环境、气候的变化等可能造成条件误差等等。因此应当对各种误差有足够的认识，并在试验设计时给予排除，才能保证试验结果的重复性。
（三）随机性
随机性要求试验中两组病人的分配是均匀的，不随主观意志为转移。随机化是临床试验的基本原则，不但可以排除抽样方法不正确引起的非均匀误差、顺序误差和分配方法不当引起的分配误差，而且通过盲法试验相结合，可以很好的排除主、客观偏性，明显地提高试验的可信度。
（四）合理性
合理性是指试验设计既要符合专业要求又要符合统计学要求，同时还要切实可行。在试验设计时，要预先确定病例的入选标准和排除标准，保证纳入病例的合理性；在受试者的选择和治疗上，既要考虑临床试验的科学性要求，还要考虑受试者的安全性保护，兼顾科学性和伦理性要求；在检测方法的选择上，既要考虑采用仪器设备的先进性、准确性和精密度，还要考虑各中心所用仪器设备的可及性和可行性。
二、临床试验设计的三大基本要素
一些试验性研究都要阐明处理因素对受试对象产生的试验效应。因此，处理因素、受试对象和试验效应就构成了试验性研究的三要素。对于临床试验来说，处理因素是所要评价的、比较的临床干预措施，如诊断措施、治疗措施或预防措施。受试对象就是接受这些干预措施的病人或健康志愿者。试验效应就是在受试对象上观察到的临床效应。
（一）处理因素
每个临床试验都要至少确定一种要观察评价其临床效应的干预措施。这种干预措施首先应是对受试对象有利无害的，还必须是可以通过现有的观测手段观测到其临床效应的，一般要求有临床前性能研究和动物研究依据。只观察和评价一种干预临床效应的称为单因素临床研究，同时观察和评价两种和两种以上干预措施临床效应以及它们之间交互作用的称为多因素临床试验研究。
干预措施整个临床试验过程中必须做到“标准化”，即自始至终，维持不变，在临床试验中明确规定。
（二）受试对象
受试对象是实验研究的载体主体。临床试验研究的受试者对象是病人或健康的志愿者。所选的受试对象必须是对所施加的干预措施敏感的患者，能够显现出可观测到的临床效应。
符合统一的入选标准是选择受试者的首要条件，但不是唯一条件。每项临床试验都有其特定的研究目的，需要特定的研究对象。受试对象需要有良好的依从性。在选择受试对象时还要充分尊重受试者的知情权。使每个受试对象都了解试验的目的要求、预期效果和潜在风险，自主决定是否参加临床试验。
（三）试验效应
在临床试验设计方案中对如何客观真实地评价临床效应也应有明确的规定。由于临床效应一般都是通过某些观测指标来反映的，因此正确地选择观测指标成为客观评价临床效应的关键所在，所选指标应具备以下条件。
1. 指标的合理性
所谓是否合理就是指所选指标是否能真实地反映出干预措施的临床效应，在专业上能否得到合理的解释。
2.指标的客观性
在临床试验中应该尽量选择客观性指标，即通过测试仪器或工具获得观测的结果的指标而避免选用由研究者主观判断观测结果或根据受试者主诉获取的观测结果的主观性评价指标。如果必须应用主观性指标，要严格防止由于研究者或受试对象的心理效应所带来的主观偏倚。
3.指标的灵敏性和特异性
灵敏性是指所选用的指标干预措施的反应灵敏度。要尽可能选用最灵敏的检测方法和最先进的检测仪器以提高检测结果的灵敏性。特异性即检测结果的专一性，以便把假阳性结果控制在最低水平。
4.指标的精确性
精确性包括准确性和精密性两个方面。前者主要受系统误差的影响，后者是指观测结果的稳定程度，即重复观测时，观察值与平均值接近的程度，属于随机误差的范畴。
除了以上四个方面，还需考虑检测成本是否在受试对象所能承受的范围内，检测是否会对受试对象带来损伤及损伤严重程度和是否能尽快得到检测结果。
