今日头条
旺山旺水高选择性PDE5抑制剂报产。苏州旺山旺水生物与中科院上海药物所开发的1类化药斯美瑞非片（TPN171）的上市申请获CDE受理，推测适应症为勃起功能障碍(ED)。TPN171是一款高选择性PDE5抑制剂，已在用于治疗ED的II期临床达到主要终点，可显著改善受试者的勃起功能，主要疗效指标IIEF-EF、SEP2和SEP3的改善相比安慰剂均具有统计学意义。目前，该新药也正在II、III期临床中评估治疗肺动脉高压的潜力。
国内药讯
1.复宏汉霖PD-1单抗获批治疗食管鳞癌。复宏汉霖PD-1抑制剂斯鲁利单抗（商品名：汉斯状）新适应症获国家药监局批准，联合化疗一线治疗局部晚期/转移性食管鳞癌（ESCC）患者。去年5月，斯鲁利单抗在Ⅲ期ASTRUM-007研究中达到双重主要终点，斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，显示改善ESCC患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且联合治疗安全性良好。
2.度普利尤单抗中国获批治疗结节性痒疹。赛诺菲与再生元联合开发的IL-4/IL-13抗体度普利尤单抗（Dupixent）获国家药监局批准新适应症，用于治疗成人结节性痒疹。度普利尤单抗能选择性抑制IL-4/IL-13介导的关键信号，阻断Th2型炎症通路，减轻Th2型炎症的病理性反应。2020年6月，度普利尤单抗首次获批进口中国，目前已获批用于6岁及以上的中重度特应性皮炎患者。
3.吉利德长效HIV疗法中国报产。吉利德HIV衣壳蛋白抑制剂来那帕韦片（lenacapavir）上市申请获CDE受理，用于每年给药2次，治疗HIV感染。Lenacapavir可通过干扰病毒生命周期的多个重要步骤抑制HIV-1的复制，而且对其他现有药物类型没有已知的交叉耐药性。在Ⅱ/Ⅲ期临床中，lenacapavir联合治疗在第52周时，可使83%的患者达到病毒载量检测不到的标准（<50 拷贝/毫升）。该项研究积极数据已发布于《柳叶刀》子刊上。
4.迈威铁稳态调节单抗获快速通道资格。迈威生物TMPRSS6单抗9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）获FDA授予快速通道资格，用于治疗真性红细胞增多症。9MW3011可通过与靶点特异性结合，上调肝细胞表达铁调素（Hepcidin）的水平，抑制铁的吸收和释放，以调节体内的铁稳态。目前，该新药已分别在中美两国获批开展临床研究，拟开发用于包括β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。
5.贝达引进BiDAC降解剂报IND。C4 Therapeutics与贝达药业联合开发的1类化药CFT8919片的临床试验申请获CDE受理。CFT8919是一种BiDAC降解剂，对携带EGFR L858R突变具有良好的活性和选择性。今年7月，该新药已获FDA批准IND申请，拟开发用于治疗EGFR L858R驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。贝达药业拥有CFT8919在大中华区开发、制造和商业化权益。
国际药讯
1.恩格列净获FDA批准治疗慢性肾病。勃林格殷格翰与礼来开发的SGLT2抑制剂恩格列净（Jardiance）获FDA批准新适应症，用于治疗慢性肾病（CKD）成人患者，以减少其估计肾小球滤过率（eGFR）持续下降、终末期肾病、心血管死亡和住院风险。在III期试验EMPA-KIDNEY中，Jardiance相较于安慰剂降低复合主要终点肾病进展或心血管死亡的相对风险达28%；降低患者住院风险达14%。
2.PD-1抗体/ADC组合膀胱癌Ⅲ期临床积极。安斯泰来和Seagen开发的Nectin-4-ADC药物Padcev（enfortumab vedotin）联合PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）的Ⅲ期EV-302临床达到双重主要终点。与化疗相比，独立中心审评（BICR）评估该组合疗法显著提高患者的OS和PFS；联合用药的安全性与已知研究一致。今年4月，FDA已根据EV-103试验的结果，加速批准这一组合用于上市适应症。
3.O药治疗早期肺癌达Ⅲ期临床终点。百时美施贵宝PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）联合化疗辅助治疗可切除的IIA-IIIB级非小细胞肺癌（NSCLC），以及在术后用于单药辅助治疗的Ⅲ期临床CheckMate-77T达到主要研究终点。与化疗新辅助疗法和安慰剂辅助疗法相比，Opdivo的联合方案显著改善患者的无事件生存期（EFS）。值得一提的是，Opdivo已在包括肺癌、膀胱癌、食管癌和黑色素瘤等早期癌症共六项Ⅲ期临床获得积极结果。
4.ENPP1靶向新药上III期临床。Inozyme Pharma公司在clinicaltrials.gove网站上注册一项III期临床（ENERGY 3），旨在评估酶替代疗法（ERT）皮下注射剂INZ-701对比常规治疗用于治疗ENPP1（胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1）缺乏症儿童群体中的有效性和安全性。INZ-701旨在通过水解细胞外的ATP提高PPi和腺苷水平，以此模拟ENPP1的功能，从而起到治疗疾病的作用。该项研究的主要终点为第52周无机焦磷酸盐（PPi）的血浆浓度相比于基线的变化。
5.AZ/第一三共TROP2 ADC乳腺癌III期研究积极。第一三共与阿斯利康开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan），在治疗接受过内分泌治疗和至少一种系统治疗且无法手术或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌的国际III期试验（TROPION-Breast01）获积极结果。与单药化疗相比，Dato-DXd显著改善患者无进展生存期（PFS）的主要终点；另一主要终点总生存期（OS）数据尚未成熟；临床中没有发现新的安全信号。
6.89bio公司NASH新药获突破性疗法认定。89bio公司成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物pegozafermin获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在Ⅱb期临床ENLIVEN中，与安慰剂相比，pegozafermin（每两周一次44mg和每周一次30mg）治疗显著提高达成至少一个阶段的纤维化改善且NASH症状没有恶化的患者比例（27%和26%，vs7%），以及显著提高NASH消退且纤维化状况没有恶化的受试者比例（26%和23%vs2%）。
医药热点
1.复旦大学附属肿瘤医院福建医院揭牌。9月22日，以福建省肿瘤医院为依托，与复旦大学附属肿瘤医院共建的国家区域医疗中心项目——复旦大学附属肿瘤医院福建医院揭牌仪式在福建省肿瘤医院举行。今后，福建省肿瘤医院将全方位对标对位复旦大学附属肿瘤医院管理模式、创新体系和服务品质，推动品牌、技术、管理“三平移”，打造区域性肿瘤防治大中心。
2.曲孝丽出任国家卫健委纪检监察组组长。根据国家卫健委官网“委领导”一栏最新信息显示，此前任河南省委常委、省纪委书记、省监委主任的曲孝丽，已出任国家卫健委党组成员，中央纪委国家监委驻国家卫健委纪检监察组组长。此前担任国家卫健委党组成员、中央纪委国家监委驻国家卫健委纪检监察组组长的滕佳材，已于今年1月任福建省政协党组书记、主席。
3.美国政府重启免费新冠检测。美国政府20日宣布，将重启免费新冠检测项目，并将向新冠检测试剂盒制造商提供6亿美元资金支持。从25日起至2023年底，美国家庭能够再次通过政府网站申请免费的新冠检测试剂盒，用于检测目前流行的新冠变种。美国《国会山报》报道称，自2023年7月以来，美国新冠病例和住院人数一直在上升。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月23日)
2. FDA新药获批情况（北美09月21日）
