在生物医药研发的征途上，每一款新药从实验室走向临床，都需历经重重考验，而三期临床试验作为通往市场的关键关卡，更是充满了不确定性。2025 年多家国际和国内药企在三期研发项目传来失利消息。

1、阿斯利康：单抗Anselamimab

7月16日，阿斯利康公布其治疗轻链型（AL）淀粉样变性的新药Anselamimab III期CARES研究结果。与安慰剂相比，Anselamimab在梅奥分期为IIIa和IIIb期的AL淀粉样变性患者中，未达到主要终点的统计学显著性。

Anselamimab是一款在研的、潜在的首创抗淀粉样原纤维单克隆抗体，旨在通过减少或清除AL淀粉样变性患者组织和器官中的淀粉样蛋白沉积物来改善器官功能。

在一个预设的患者亚组中，与安慰剂相比，Anselamimab在全因死亡时间和心血管住院频次方面显示出高度临床意义的改善。

2、诺华：IL-17A单抗 Cosentyx

7月初，诺华宣布其IL-17A单抗 Cosentyx（司库奇尤单抗）用于巨细胞动脉炎（GCA）成人患者的 III 期研究失败。

Cosentyx为全球首款IL-17A  抗体，直接抑制白细胞介素 - 17A（IL-17A），这一细胞因子在多种免疫介导的炎症性疾病的炎症过程中扮演关键角色。自 2015 年上市以来，已在全球 100 多个国家获批，用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病，例如中重度斑块状银屑病  、强直性脊柱炎、银屑病关节炎等。

三期临床研究显示：与安慰剂相比，Cosentyx 在第 52 周并未在持续缓解方面展现出统计学意义上的显著改善。（相关阅读：诺华：60亿美元王牌药，III期研究失败）

3、强生：眼病基因疗法bota-vec

5月初，强生公布其眼病基因疗法botaretigene sparoparvovec(bota-vec)在3期临床试验未达主要终点。此次III期试验共招募了 95 名患者，其中58 名患者接受了单次低剂量或高剂量的 bota-vec 治疗，试验未能达到改善视觉导航能力的主要终点，但在试验的几个次要终点上显示出改善。

bota-vec是一种基因疗法，利用一种腺相关病毒载体，将视网膜色素变性 GTP 酶调节因子 (RPGR) 基因的功能性拷贝输送到视网膜。强生在2023年以6500万美元的预付款，从MeiraGTx公司手中收购了bota-vec，并曾与该公司签署协议获取包括bota-vec在内的三种眼病基因疗法的授权。

4、百济神州：TIGIT 抗体 Ociperlimab

4月份，百济神州的 TIGIT 抗体 Ociperlimab（欧司珀利单抗，BGB - A1217）在肺癌治疗探索之路上也戛然而止。基于独立数据监查委员会的无效性分析，正在进行的 3 期临床试验 AdvanTIG - 302 难以达到总生存期的主要终点，这一决定让百济神州约 21 亿元的研发投入付诸东流。

欧司珀利单抗作为一款针对 TIGIT 靶点的人源化 IgG1 变体单克隆抗体，此前百济神州对其与 PD - 1 抑制剂替雷利珠单抗联合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）寄予厚望，然而现实却残酷地打破了幻想。

5、罗氏：奥瑞利珠单抗

4月份，罗氏宣布高剂量奥瑞利珠单抗治疗复发性多发性硬化症（RMS）的III期MUSETTE研究未达到主要终点。。III 期 MUSETTE 研究结果显示，在延缓 RMS 患者的残疾进展方面，1200mg 或 1800mg 的高剂量奥瑞利珠单抗效果不及已获批的 600mg 剂量。尽管高剂量组安全性良好，未出现新的安全性信号，但在关键的疗效指标上的失利，使得此次高剂量探索宣告失败。

奥瑞利珠单抗是罗氏与渤健合作开发的一款靶向CD20阳性B细胞的人源化单克隆抗体。这类B细胞是一种特殊类型的免疫细胞，被认为是造成髓鞘和神经元轴突损伤的关键因素。2017年3月，奥瑞利珠单抗（商品名：Ocrevus）首次在美国获批上市，用于治疗复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者。2025年3月，奥瑞利珠单抗（商品名：罗可适）在中国获批上市。

结语

这些三期临床失败的案例，既是生物医药研发 “九死一生” 特性的真实写照，也为行业积累了宝贵的经验。它们提醒着药企在靶点选择、临床试验设计、剂量探索等环节需更加严谨与审慎。尽管失败令人惋惜，但每一次探索都在加深人类对疾病机制的理解，推动着研发思路的优化与技术平台的升级。