今日头条
海创URAT1抑制剂报联合用药IND。海创药业1类化药HP501缓释片的临床试验申请获CDE受理，拟联合黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂用于原发性高尿酸血症患者的长期治疗。HP501是一款高活性、高选择性URAT1抑制剂，目前已完成多项单药治疗高尿酸血症/痛风的Ⅰ/Ⅱ期试验。现有的临床数据显示，HP501在治疗高尿酸血症/痛风方面具有良好的疗效及安全性。
国内药讯
1.日本大鹏HSP90抑制剂在华获批临床。日本大鹏制药2.4类新药pimitespib片获国家药监局临床试验默示许可，拟用于伊马替尼耐药的胃肠道间质瘤（GIST）的治疗。pimitespib（TAS-116）是一款口服热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，通过破坏和还原参与癌症生长和生存的蛋白质（如KIT、PDGFRA、HER2和EGFR），进而发挥抗肿瘤作用。2022年6月，日本厚生劳动省（MHLW）已批准pimitespib用于治疗化疗后进展的GIST，商品名为Jeselhy。
2.迈威新一代ADC报实体瘤IND。迈威生物抗体偶联药物（ADC）1类新药9MW2921的临床试验申请获CDE受理，拟开发用于实体瘤的治疗。9MW2921可与肿瘤细胞表面的抗原结合并进入肿瘤细胞，通过特定酶解作用，定向释放小分子，从而实现对肿瘤的精准杀伤。在临床前研究中，9MW2921显示出积极的肿瘤杀伤作用；并能有效控制靶向相关毒性以及脱靶毒性，具有良好的药物安全性。
3.远大医药引进RDC报胶质瘤IND。远大医药与Telix International 公司合作开发的放射性核素偶联药物(RDC) TLX101(131I-IPA)的新药临床试验(IND)申请获CDE受理，拟开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。TLX101 (131I-IPA)可自由通过血脑屏障进入大脑，并靶向胶质母细胞瘤过度表达的L型氨基酸转运蛋白1（LAT-1）精准辐射癌细胞，促使其凋亡以达到治疗效果。此前，TLX101已在美国及欧洲获得孤儿药认定。
4.天泽云泰基因疗法报IND。上海天泽云泰开发的基因替代疗法“VGT-I01”新药临床试验申请获CDE受理（受理号：CXSL2300080）。VGR-R01旨在通过回补正确拷贝的CYP4V2基因，介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。这也是天泽云泰申报的第三款基因治疗药物。
5.创盛桥康引进一款IPF药物。创盛桥康（CS Pharmaceuticals）与Daewoong公司达成独家许可协议，获得后者临床早期口服小分子脯氨酰-tRNA合成酶（PRS）抑制剂抗纤维化药物bersiporocin在大中华区开发和商业化授权。Bersiporocin已获得FDA授予治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格以及快速通道资格。根据协议，Daewoong将获得高达7600万美元的预付款和开发里程碑付款以及两位数的净销售额分成，项目交易金额高达3.36亿美元。
国际药讯
1.Mesoblast公司干细胞疗法再报NDA。Mesoblast公司同种异体间充质干细胞疗法Remestemcel-L重新向FDA提交上市许可申请，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。新的临床数据显示，与西奈山医院数据库中未接受remestemcel-L治疗的儿科患者相比，接受remestemcel治疗的患儿六个月生存率更高（67%vs10%）。在日本，remestemcel-L已获批用于治疗患有SR-aGVHD的儿童和成人患者。
2.创新TCR-T疗法向FDA滚动递交NDA。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞疗法Afami-cel滚动向FDA提交上市申请，用于治疗晚期滑膜肉瘤。Afami-cel能够有效地激活和促进增殖性细胞毒性T细胞浸润到肿瘤中，有助于抗肿瘤反应。公布在CTOS2022年会上的关键临床数据显示，afami-cel在滑膜肉瘤患者中的缓解率达到38.6%，中位缓解持续时间为50.3周。如果获批，Afami-cel有望成为首款针对实体瘤的TCR-T疗法。
3.Karuna公司囊获多款精神病候选疗法。Karuna Therapeutics宣布，从Goldfinch Bio获得多款拟用于治疗多种精神病和神经疾病的TRPC4/5（瞬时受体电位通道4和5）靶向候选疗法，其中先导候选疗法GFB-887已处于Ⅱ期临床开发阶段。TRPC4/5在先天恐惧功能方面起到重要作用，是动物对环境应急因子的关键反应。在临床前研究中，GFB-887已在情绪和焦虑障碍的临床前模型中显示出显著益处。
4.Alto Neuroscience融资推进四项Ⅱ期临床。精神病学药物公司Alto Neuroscience宣布完成约6000万美元B轮融资，以用于支持其创新药物候选疗法开展四项Ⅱ期临床试验。该公司靶向环磷酸腺苷（cAMP）信号通路的创新药物组合（ALTO-103和ALTO-104）已在去年12月获得Ⅰ期研究积极结果；靶向脑源性神经营养因子（BDNF）在研疗法ALTO-100也在治疗抑郁症（MDD）的Ⅱa期临床达到主要研究终点，显著降低带有生物标志物MDD患者的MADRS抑郁量表评分（降低15.5分）。
5.默沙东2022年K药收入超200亿美元。2月2日，默沙东公布2022年业绩报告，全年超预期营收592.83亿美元，同比增长22%，扣除新冠口服药Lagevrio（莫诺拉韦，56.84亿美元）影响后，同比增长12%。默沙东制药业务收入520.05亿美元，同比增长22%；其中PD-1抑制剂Keytruda全年销售209.37亿美元，同比增长22%；HPV疫苗Gardasil/Gardasil 9销售额约70亿美元，同比增长22%。
6.BioNTech首个质粒DNA制造工厂建成。BioNTech公司宣布，已在德国马尔堡建设完成首个专有质粒DNA生产工厂，预计新的生产设施的总投资约为4000万欧元。质粒DNA制造工厂的建成旨在提高BioNTech在其肿瘤学和COVID-19疫苗管线生产起始材料的灵活性和自主性，以及公司因本地生产而在大流行病防范方面的独立性。质粒DNA是制造基于mRNA的疫苗和疗法以及细胞疗法的重要材料。
医药热点
1.贾伟平院士加盟昆明医科大学。2月3日，贾伟平院士授聘为昆明医科大学名誉教授、昆明医科大学第一附属医院临床医学研究中心主任，授聘仪式在昆医大附一院报告厅举行。根据公开信息，贾伟平，女，1956年11月出生，江苏镇江人。1993年毕业于西安医科大学，获硕士学位，2003年获上海第二医科大学博士学位。上海交通大学特聘教授，博士生导师，现任上海市糖尿病研究所所长，国家基层糖尿病防治管理办公室主任。
2.北京市疾控局成立。日前，北京市卫健委在其官方网站更新领导信息。信息显示，曾晓芃任北京市卫生健康委党委委员、副主任（兼），市疾控局局长，市疾控中心党委副书记、主任。这意味着北京市疾控局已组建成立。官方公布的简历显示，曾晓芃专业背景深厚，曾主持多项科技部“十五”和“十一五”国家科技攻关和支撑计划等课题研究与国家标准的制定，参与多项国家推荐性标准、行业标准的起草工作。
3.山西增福利减负担鼓励生育。近日，山西省政府印发《关于优化生育政策促进人口长期均衡发展的实施方案》指出，严格落实产假、护理假、育儿假、哺乳假等制度，符合政策规定生育子女的，女方在国家及该省规定产假的基础上，奖励延长产假60日，男方有护理假15日。推动实行父母育儿假制度，符合政策规定生育且子女不满3周岁的，夫妻双方所在单位分别给予每年不少于15日的育儿假，并可分别每月发放不低于200元的婴幼儿保教费。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月04日)
2. FDA新药获批情况（北美02月03日）
