【问】对于临床急需的罕见病药物，什么情形可考虑减或者免临床试验？

【答】一、对于新药、改良型新药，按相关规定和技术指导原则开展临床试验。 二、对于仿制药，如同时满足以下条件，可考虑在严格风险控制的前提下以已有临床试验数据或者临床试验相关文献数据支持上市，上市后应开展临床试验以支持药品全生命周期获益-风险评估： （一）用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病； （二）尚无有效治疗手段的，该药物与安慰剂或者良好证据的历史对照相比，具有显著临床意义的疗效；或者与现有治疗手段相比，有足够证据表明具有明显临床优势； （三）原研品临床试验设计良好、试验结果可支持其安全有效性且未见明显种族因素的影响。 此外，在上述基础上，对于同活性成份药品已在中国上市、安全有效性明确的情形，如境外已上市境内未上市的新剂型/新给药途径用于境内已上市药品已批准适应症的临床价值明确的，可结合已有数据综合考虑必要的上市后研究。 上述罕见病药物是指用于我国《罕见病目录》所列疾病的药物及境外按孤儿药上市的药品。