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【药研日报1109】ACT001获FDA儿童罕见病资格 | 博锐生物SIRPα抗体报IND...

嘉峪检测网        2021-11-09 10:45

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今日头条

 

ACT001获FDA儿童罕见病资格。天津尚德药缘开发的多靶点小分子免疫调节剂ACT001获FDA授予儿童罕见病资格(RPDD),用于治疗H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤。这是一种常发于5~10岁的儿童罕见病,因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤,该疾病的临床预后极差,中位生存期仅9~12个月。ACT001也是首个获得美国RPDD资格的中国原创新药。2017年和2018年,FDA和欧盟已分别授予ACT001用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格。

 

国内药讯

 

1.泰它西普上美国肾病Ⅱ期临床。荣昌生物创新生物药泰它西普(RC18)用于治疗IgA肾病的美国Ⅱ期临床完成首例患者入组给药。RC18是一款双靶点新型融合蛋白,已于今年3月获批国内上市,用于治疗系统性红斑狼疮。目前RC18正在多项临床中评估治疗包括视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿关节炎、IgA肾病等多种自身免疫性疾病的潜力。今年8月,泰它西普用于治疗IgA肾病的中国Ⅱ期临床已达到主要疗效终点。

 

2.他雷替尼上国际肺癌Ⅱ期临床。葆元医药新一代ROS1/NTRK抑制剂他雷替尼治疗ROS1融合阳性肺癌的国际Ⅱ期临床(TRUST-II)完成首例患者给药。该项研究计划入组119例ROS1融合基因的非小细胞肺癌患者,并根据ROS1抑制剂的治疗史分为四个队列,在每周期21天内每日使用 600 毫克的他雷替尼。主要研究临床终点是经确认的客观缓解率(cORR)。

 

3.复旦张江JAK1抑制剂报II期临床。复旦张江宣布其1类新药FZJ-003胶囊用于治疗中度至重度特应性皮炎(AD)的II期临床试验申请获得国家药监局受理。FZJ-003是一款口服JAK1选择性抑制剂,复旦张江目前正在I期临床试验中评估其治疗类风湿关节炎的有效性和安全性。目前,生物制剂在中重度AD治疗领域中占主导地位,国内尚无JAK1选择性抑制剂获批上市。

 

4.博锐生物SIRPα抗体报IND。博锐生物自主研发的治疗用生物制品1类新药BR105注射液的临床试验申请获CDE受理。BR105是一款SIRPα抗体药物,能识别SIRPα的常见基因型,并阻断SIRPα与其配体CD47的互相作用,解除“别吃我”信号,激活巨噬细胞发挥肿瘤吞噬作用,实现抗肿瘤免疫治疗。此前信达生物引进Alector的SIRPα抗体AL008(IBI397),已率先在国内报IND。

 

5.挚盟医药完成B轮融资。上海挚盟医药宣布完成3.5亿元B轮融资。本轮融资由尚珹投资(Advantech Capital)和达晨财智共同领投,紫曜基金、德屹资本、基石资本及达武创投跟投。三江资本担任本轮融资的首席财务顾问。此轮融资主要用于推进乙肝病毒核衣壳抑制剂ZM-H1505R在全球开展II期临床研究,以及明年初即将启动的拟用于治疗癫痫、疼痛、抑郁的KCNQ2/3钾离子通道开放剂和抗乙肝病毒免疫调节剂项目的临床研究。

 

 

1.新冠鸡尾酒在日本获批新适应症。日本厚生劳动省批准罗氏与再生元联合开发的抗体鸡尾酒疗法Ronapreve(casirivimab和imdevimab,REGN-COV2)新适应症,用于预防有症状SARS-CoV-2感染(COVID-19)。Ronapreve通过静脉输注或皮下注射给药,用于治疗未接种或未完成接种疫苗、与COVID-19患者密切接触或检测出无症状COVID-19阳性且有高风险发展为严重COVID-19的人群。Ronapreve此前已获批用于通过静脉输注治疗轻中度COVID-19患者。

 

2.即用型T细胞疗法Ⅲ期临床结果积极。 Atara公司T细胞免疫疗法tabelecleucel(tab-cel)在治疗EB病毒(EBV)相关的移植后淋巴增殖性疾病(EBV+PTLD)的关键性Ⅲ期临床获得积极结果。tab-cel在38例可评估患者中的平均ORR为50%(19/38,95% CI:33.4,66.6);11例患者缓解持续时间(DOR)超过6个月,中位DOR尚未达到;应答受试者的1年生存率为89.2%,没有发现新的安全性信号。FDA此前已授予tab-cel用于治疗同种异体造血细胞移植(HCT)后EBV+PTLD的突破性疗法认定。

 

3.治疗AML新药获FDA孤儿药资格。FDA授予美纳里尼集团新型口服PIM/FLT3抑制剂SEL24(MEN1703)孤儿药资格,用于治疗急性髓系白血病(AML)。SEL24目前正在开展单药治疗复发/难治性AML患者的I/II期剂量递增和队列扩展试验DIAMOND-01。在剂量递增部分,SEL24已展示出最高125毫克/天建议剂量(RD)的可控安全性,以及作为单药的抗白血病活性初步证据。

 

4.FIC口服尿酸降解酶获快速通道资格。Allena Pharmaceuticals口服尿酸降解酶ALLN-346获FDA快速通道资格,用于治疗痛风和晚期慢性肾病(CKD)患者的高尿酸血症。ALLN-346是一种潜在“first-in-class”疗法,通过促进肠道中尿酸盐的分解和分泌,进而降低肾脏的尿酸负担,进一步降低尿酸相关并发症的风险。该新药目前处于Ⅱ期临床开发阶段。

 

5.Inspirna与BMS达成临床合作。Inspirna公司肝脏X受体激动剂RGX-104(abequolixron),拟与百时美施贵宝CTLA-4免疫检查点抑制剂Yervoy联合开展一项Ⅰb/Ⅱ期临床,评估RGX-104与Yervoy联合用药方案,二线和三线治疗基因组中存在E2或E4 APOE基因生物标记物的转移性子宫内膜癌患者,包括之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者。Inspirna将赞助该研究并负责研究费用。

 

6.细胞疗法公司bit.bio完成B轮融资。bit.bio公司宣布完成1.03亿美元的B轮融资,以加速公司专有的细胞编程技术平台opti-ox的临床开发。opti-ox技术将四环素诱导表达系统(Tet-ON)的两个部分使用基因编辑插入到细胞的两个安全基因组位点,能够对诱导多能干细胞(iPSCs)直接重编程,从而批量生产人体中任何类型的细胞。bit.bio目前的两款主要在研产品是利用opti-ox技术对iPSCs重编程生成的谷氨酸能神经元和骨骼肌细胞。

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1.海南实现献血者用血费直免。海南省“三医联动一张网”项目的重要子系统--无偿献血者血费直免系统日前正式上线。该系统依托于海南省血液信息化大平台建设,使省内血站与用血医疗机构无偿献血者信息互联互通,实现“一个窗口受理、一次性告知、一站式服务”,无偿献血者及亲属省内就医时血费出院直接减免。

 

2.华人团队开发出“拔罐法”新冠疫苗接种。美国罗格斯大学的林灏团队受到拔罐疗法的启发,创造了一种将DNA分子转染到皮肤细胞中的疫苗接种新方法。这种方法是指直接注射纯化的DNA疫苗后,在注射部位施加吸力,使皮肤产生负压,导致皮肤产生张力并松弛,从而触发皮肤细胞对DNA分子的吸收。在动物实验中,与单独注射新冠DNA疫苗相比,这种拔罐法递送的疫苗所产生的免疫反应增强约100倍。研究成果发布在 Science Advances 期刊上。

 

3.金力就任复旦大学校长。教育部官网发布中共中央、国务院的任免决定,金力任复旦大学校长(副部长级),许宁生不再担任复旦大学校长职务。公开资料显示,金力,男,1963年出生于上海,浙江上虞人。中共党员,复旦大学常务副校长,复旦大学医学院党委副书记、院长,中国科学院院士,复旦“浩清”教授。

 

评审动态

 

1. CDE新药受理情况(11月08日)

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   2. FDA新药获批情况(北美11月05日)

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来源:药研发