摘  要  

本文系统探讨了类器官等新型研究方法学在全球药品监管科学领域的变革性影响，分析了美国、欧盟等国家（地区）的政策前沿动态，并评估了我国在相关研究、产业化进程、伦理治理及监管法规等方面的现状与未来发展方向。通过梳理美国食品药品监督管理局、美国国立卫生研究院和欧盟相关机构的最新政策法规，结合PubMed 文献计量分析，对我国科技部、国家药品监督管理局、国家自然科学基金委员会的战略规划进行了研究，发现动物实验的局限性正推动药品监管工具变革。美国已将类器官技术提升至国家战略层面，鉴于该技术在药物研发和临床研究中的巨大潜力，全球相关研究呈现出爆发式增长态势。类器官技术自2009 年首次成功建立以来，因其能够模拟真实器官的复杂结构和部分生理功能，已被Science 杂志评为年度技术，这充分显示了其在科学界获得的广泛认可。在类器官研究领域，我国论文发表数量位居世界第二，国家重点研发计划对该领域进行了系统布局，涌现出一批优质企业，并于2025 年4 月发布《人源类器官研究伦理指引》。类器官技术是推动药品监管科学发展的关键力量，目前我国在类器官研究领域正从“跟随”向“并跑”迈进，甚至在部分领域实现“引领”，但在技术标准化、产业化转化及审评标准建立等方面仍面临诸多挑战。未来，我国需持续加强创新，完善监管体系，推动生物医药产业高质量发展，逐步迈向器官修复的再生医学目标。

关键词

类器官；药品监管科学；动物实验替代；新型研究方法学；精准医疗；中国；伦理指引

最近，全球生物医学研究领域正经历一场深刻的范式转变，其核心在于逐步减少乃至取消传统动物实验。在这一浪潮中，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration ，FDA ）、美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）和欧盟权威机构相继出台新政策， 积极推动人类相关性更高的新型研究方法学（new approach methodologies，NAMs）的应用。其中，类器官技术以其独特的优势，成为这场变革中的焦点及核心。类器官作为一种在体外构建的、能够模拟真实器官结构和功能的三维细胞/组织培养物，为疾病研究、药物筛选和再生医学等领域带来了前所未有的机遇。本文旨在深入剖析FDA、NIH 和欧盟减少动物实验的相关新政策，阐述类器官技术的科学内涵、发展历程及其广泛应用情况，并重点探讨我国在类器官研究与产业领域的现状、政策布局、面临的挑战与机遇，以及在全球格局中的定位和未来发展战略。

1 类器官的崛起与优势

1.1 类器官的崛起：三维细胞/组织/器官培养的革命

在2025 年4 月和7 月，FDA、NIH 和欧盟积极倡导的NAMs中，类器官技术占据核心地位。类器官是在体外培养形成的三维微型器官样结构，能够模拟人体组织和器官的结构和功能[1]。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute，NCI）的定义，类器官是一种包含多种细胞类型的三维细胞集合，能够模拟器官的关键功能、结构和生物学复杂性。其组织学、基因组学和分子学特征与原始肿瘤高度相似，这使得类器官在癌症精准治疗中具有巨大的潜力。

类器官技术的发展历程包含多个关键阶段：20 世纪初至中期，Henry Van Peters Wilson观察到海绵细胞自我重组现象后，首次提出了体外再生复杂器官的可能性。20 世纪50 年代，Ehrmann 和Gey 尝试使用鼠尾胶原作为支架进行三维细胞培养。20 世纪70~90 年代，科学家们开始开发促进细胞－基质和细胞－细胞相互作用的支架，推动了从三维细胞培养向三维类器官的转变。自20 世纪80 年代以来，干细胞研究领域取得了显著的突破性进展。1981 年，MartinEwens 和同事首次成功分离并培养了小鼠胚胎干细胞（embryonic stem cells，ESCs）， 开启了干细胞研究的新纪元。随后，1998年人类胚胎干细胞（human embryonic stem cells，hESCs）的体外培养技术取得了突破。2006 年，Yamanaka 等通过在小鼠成纤维细胞中导入Oct3/4、Sox2、c-Myc 和Klf4 转录因子基因， 成功诱导生成了具有与ESCs 相似特性的诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）。紧接着，Takahashi 等在2007 年将同样的转录因子导入人类皮肤成纤维细胞，产生了人诱导多能干细胞（human induced pluripotentstem cells，hiPSCs），这一突破性进展极大地简化了干细胞的构建过程。2009 年，Sato T. 及其团队首次证实，单个表达LGR5蛋白的肠道干细胞能够在人工基膜中自我组织和分化，形成包含所有肠道细胞类型的隐窝－绒毛结构，为肠类器官的建立奠定了基础。近年来，也有先进的生物工程和生物打印技术进一步改进了类器官培养方式，能够打印出复杂的器官微结构，这些结构可作为支架，用于构建“器官芯片”及“多器官芯片”模型。但是，3D 打印技术存在强制细胞接触和结构松散的缺点，与真实组织和器官仍有较大差距[1-2]。

传统类器官的构建通常涉及将ESCs、iPSCs、体细胞干细胞、癌细胞或患者肿瘤组织接种在含有特定细胞因子和生长因子的培养基中，在低附着板或培养皿上培养5~7 天，形成三维细胞聚集体（球状体），然后在成熟培养基中继续培养30~60 天甚至更长时间，最终形成功能性类器官[2]。

目前我国自有的首创型培养体系已可通过3 步法完成患者类器官构建。无论是来自患者手术的肿瘤组织、癌旁组织，抑或其他炎症组织或遗传病变组织，利用特定的培养基和培养方式，培养周期可缩短至3~7 天，成功率达到95%，能够在短时间内高效、快速培养出大量患者自体来源的类器官[3-9]。这些类器官可用于药物敏感性试验、药效学研究、药理学研究、药物安全性评价和药物毒性试验等多个领域。

1.2 类器官的广泛应用：开启生物医学新篇章

类器官技术以高度模拟体内组织器官的特性，在生物医学研究领域展现出巨大的应用潜力，潜在用途达30 余种[10]。

在疾病建模方面，该技术应用广泛。遗传性疾病研究中，利用基因编辑技术将致病突变引入健康的类器官中，或构建患者来源的iPSCs 类器官， 以此深入探究囊性纤维化、遗传性脑病及阿尔茨海默病等多种疾病。感染性疾病研究中，该技术能模拟宿主与病原体之间的相互作用，如构建寨卡病毒感染脑类器官模型、新型冠状病毒感染肺肠肝类器官模型等。癌症研究中，各种肿瘤来源的患者类器官被用于剖析肿瘤发生发展的机制、测试药物敏感性、寻找药物靶点及药物作用机理等。此外，含免疫细胞的类器官模型还能模拟炎症反应和肿瘤免疫微环境，助力炎症性研究和免疫治疗研究。

在药物发现与筛选领域，类器官技术同样发挥着关键作用。它不仅可用于高通量药物筛选，评估药物对肿瘤细胞增殖等的影响，还能用于在临床试验前评估药物疗效和不良反应，从而提高药物研发成功率。同时，类器官还被用于研究肿瘤耐药机制、筛选抗病毒药物等，例如，利用病毒感染的脑类器官评估寨卡病毒候选药物。个性化或精准医疗是类器官技术的关键应用领域之一。通过患者特定的类器官模型进行药物敏感性测试，可以预测患者对特定治疗方案的反应，从而为临床治疗提供指导，以期提高疗效并降低不良反应。此外，利用患者正常组织构建的类器官进行药物测试，既可避免健康组织受到损伤，还能预测药物性肾损伤等。

再生医学领域中，类器官技术为组织修复与替代带来了新可能。自体或同种异体类器官移植技术能够修复受损的组织和器官，目前已有小鼠结肠、肝脏等多种类器官移植的成功案例。结合基因编辑技术，该技术能纠正诱导多能干细胞中的基因缺陷，进而诱导形成类器官组织用于移植，并拓展至溃疡性结肠炎治疗、胆管重建及多种器官移植的探索中。

发育生物学研究中，类器官能够模拟形态发生事件，为揭示组织和器官发育机制提供新视角，如ESCs 衍生的类器官能在体外自我组织成类似早期胚胎的结构。同时，类器官还用于研究细胞自我组织机制等。

此外，类器官技术在毒理学评估中可用于化合物安全性评估和环境污染物影响研究；在微生态学研究里，可用于研究肠道菌群与宿主的相互作用等；还能为生物材料研究提供平台，拓展神经免疫研究的应用范围。类器官技术的新兴领域——类器官智能，旨在利用脑类器官和脑机接口技术开发生物计算，有望用于加速决策、持续学习，并帮助阐明发育和退行性疾病的病理生理学。

1.3 类器官技术：驱动FDA、NIH 和欧盟政策变革的核心力量

在FDA、NIH 和欧盟推动的减少动物实验依赖的改革中，类器官技术因能够更准确地模拟人体器官反应而成为关键的研究模型。首先，类器官展现出更高的人类相关性，人类细胞来源的类器官能精准模拟人类器官的生理结构及功能，捕捉个体差异，准确预测人体反应，降低物种差异导致的转化失败风险，FDA 局长Martin A. Makary 博士指出，人体测试系统能更贴近真实世界预测结果，提升患者安全保障[11]。其次，类器官技术在药物研发中展现出了巨大潜力，不仅提高了药物筛选的准确性，还显著缩短了研发周期并降低了成本。例如，FDA 基于类器官技术批准了针对新型冠状病毒感染的阿齐瑞格药物开展Ⅱ期临床试验，以及赛诺菲和Hesperos 合作的免疫脱髓鞘药物研究案例。NIH 主任Jay Bhattacharya 博士认为， 类器官技术的崛起将引领一个创新的新时代[12]。再次，类器官兼具伦理优势与成本效益，该技术减少了实验动物使用，遵循3R 原则，且在某些情境下其成本效益优于复杂动物实验，有助于实现成本控制。最后，类器官能够应对传统模型的局限性，NIH 承认动物模型在转化研究中存在不确定性，而类器官提供了克服这些局限的工具[11,13]。

欧盟的政策旨在通过强制替代动物实验，推动伦理进步与产业革新。近年来，欧盟用于科学研究的动物数量有所下降，例如2017 年有939 万只动物被用于科学研究，较2015 年的959 万只有所减少[14]。此外，欧盟与多家企业签署协议，鼓励减少动物实验并寻找替代方法，如类器官技术，以减少对实验动物的依赖，同时加速生命科学领域技术的标准化与产业化进程。

类器官技术的成熟度与潜力使其成为政策转向的基础，FDA宣布计划逐步淘汰传统动物实验，转而采用实验室培养的类器官和器官芯片技术测试药物安全性。此举旨在提升测试效率、降低成本，并推动更符合伦理规范的科研实践。此外，NIH 和欧盟也正计划推广使用这些技术。这些改革旨在推动更具预测性、高效性和更符合伦理规范的研究方法，加速创新药物和疗法的开发，造福人类健康。

2 监管与科研的变革：逐步摆脱对动物实验的依赖

长久以来，动物模型在生物医学研究和药物研发中扮演着不可或缺的角色。然而，动物实验周期长、成本高，且由于物种差异，其结果往往难以准确预测药物在人体中的安全性和有效性。据统计，在通过动物实验的药物中， 高达90%~95% 的品种在人体临床试验阶段宣告失败[11]。这些局限性促使科学界和监管机构积极寻求更可靠、更高效的研究工具。

2.1 FDA 的新姿态：拥抱人类相关性更高的测试方法

为强制促进类器官等新的范式技术革新，FDA 两次采取重大行动。2022 年修改法案、2025 年调整药物研发要求。《FDA 现代化法案2.0》（FDA Modernization Act 2.0） 的通过，结束了自1938 年以来对新药进行动物实验的强制要求，标志着美国药品监管政策的重大转折[11,15]。该法案于2022 年底生效，不再强制要求新药申请必须包含动物实验数据，允许使用非动物替代方法。2025 年4 月10 日，FDA宣布，计划在未来3 年内逐步淘汰单克隆抗体疗法及其他药物研发中的动物实验要求。这一政策旨在通过采用人工智能预测模型、类器官及器官芯片等新兴技术，替代传统的动物实验方法。预计此举将提高药物安全性评估的准确性，加速药物评估流程，减少动物使用量，降低研发成本。

2.2 NIH 的战略协同：设立减少动物实验的专门办公室

与FDA 的政策相呼应，NIH宣布了减少动物实验的新战略，成立了研究创新、验证与应用办公室（Office of Research Innovation, Validation, and Application，ORIVA）， 以推广基于人体的研究技术，如模拟人体器官的微流体设备、计算建模、类器官以及真实世界数据。NIH计划通过设立ORIVA，协调全院范围内的非动物方法开发、验证和推广工作。该办公室将充当跨机构协调枢纽，扩大对非动物方法的资助与培训，建设相关基础设施，并消除对非动物研究的偏见。这些举措旨在提高研究的转化效率和临床价值，推动更具人类相关性的研究方法[13]。值得注意的是，减少动物实验的理念并非仅限于美国。例如，英国国家3Rs 中心自2004 年成立以来，一直致力于推动动物实验的替代、减少和优化，并在全球范围内产生了广泛影响。这些国际性的努力共同构成了推动生物医学研究向更符合伦理规范、更高效方向发展的强大动力。

2.3 NIH 调整资助方向：聚焦类器官等新型非动物方法

2025 年7 月7 日，NIH 在“减少动物测试研讨会（FDA&NIH Workshop on Reducing Animal Testing）” 上宣布了一项具有里程碑意义的政策：未来所有资助申请强制纳入非动物NAMs 评估，且将不再征集、不再资助仅依赖动物模型的单一研究提案[13]。此举旨在解决动物模型在临床转化中的根本局限——大量在动物实验中有效的疗法在人体试验中却宣告失败，导致研发资源浪费与进程延缓。该政策主要基于以下三大科学动因：第一，类器官、器官芯片等NAMs能够精确模拟人体的生理和病理状态，从而显著提高数据的临床预测准确性。第二，2025 年4 月，NIH 宣布成立ORIVA， 以推动减少动物实验并推广替代方法，确立了“人类研究技术优先”战略。第三，同步减少实验动物使用。预计这一转型将显著加速新药研发，提升科研的人类相关性，并驱动生物医药产业向类器官等人类生物学模型技术升级。

2.4 欧盟将于2026 年起禁用动物实验

欧盟通过《欧洲化学工业行动计划》（A European Chemicals Industry Action Plan）， 并借助T/CAS 947-2024《类器官在化学品毒性测试中的应用规范》标准，确立了类器官在化学品毒性测试中的法定应用地位，从而加速了化学品安全评估范式的转变。2025 年7 月8 日， 欧盟委员会正式发布具有里程碑意义的《欧洲化学工业行动计划》[16]。这份86 页的战略文件在全球生命科学界引发强烈反响，其核心规定是：自2026 年起，欧盟将分阶段逐步淘汰化学品安全评估中的动物实验，全面采用类器官、器官芯片等NAMs。此举不仅意味着化学品安全评估体系将发生重大变革，还为类器官技术的产业化发展注入了强劲动力。

类器官在欧盟获得了法定监管层面的合法性。这是欧盟首次在法律层面赋予类器官及器官芯片等先进非动物技术明确的监管替代地位，为其在法规遵从性应用方面扫清了根本障碍。该政策还配套制定了具体且具有约束力的行动时间表，以确保其落地执行：2025 年第一季度公布详细的动物实验淘汰路线图；2026年启动类器官等NAMs 数据在欧盟核心化学品法规《关于化学品注册、评估、许可和限制法规》（Registration, Evaluation,Authorisation and Restriction of Chemicals，REACH）框架下的合规应用，同步建设“化学品公共数据平台”（Common Data Platform on Chemicals），旨在系统性地整合、共享和验证基于类器官等新方法产生的实验数据，为监管决策提供坚实科学基础。

欧盟此项政策的意义超越了单纯的技术替代，其蕴含双重战略目标：第一重是伦理进步。该政策旨在减少并消除化学品安全评估对实验动物的依赖，顺应了现代生命伦理的发展趋势。第二重是科学与产业革新。借助法规的强制力，为基于人类生物学的、预测性更强的类器官等新技术开辟了广阔市场，有力推动了相关研发投入、技术标准化及规模化生产，进而加速了生命科学工具与先进疗法领域的创新发展步伐。

欧盟《欧洲化学工业行动计划》的发布，标志着化学品安全评估领域正式开启了一个以人类生物学为基础、具备更高预测性和伦理标准的新范式时代，其影响必将辐射至全球药物研发、毒理学研究及化工产品监管实践。

3 我国的类器官政策与监管：进展、政策与定位

在全球类器官技术蓬勃发展的大背景下，从已发布的项目指南来看，我国科技部，包括国家自然科学基金委员会（National Natural Science Foundation of China，NSFC），自2021 年起，持续对类器官相关大型项目给予资助。NSFC 的张学敏院士专门在西湖大学与施一公院士共同组织了相关专题研讨会，聚焦讨论如何从NSFC 层面为类器官等新兴技术提供支持。另外，从监管政策层面来看，当前我国生物医药监管政策相对审慎，仅在有限范围内有所布局。然而，从新药临床试验（investigational new drug，IND）申请项目的反馈情况可以发现，我国药品监管部门正尝试在药物申报流程中增加类器官证据的收集与采纳。我国在政策和监管层面是否力求在这一前沿领域占据一席之地，甚至在未来发挥引领作用，还有待后续项目推进和政策完善情况来进一步验证。

3.1 我国类器官政策与监管发展现状

我国科技部较早便重视类器官技术发展，并将其纳入国家科技项目战略布局。在“十三五”期间，科技部对类器官领域进行了系统布局， 并提出了探索人工构建类器官的计划[17]。进入“十四五”规划阶段，国家进一步将“干细胞研究与器官修复”作为重点专项，其中类器官研究被列为重要方向，研究内容涵盖了器官芯片、疾病模型、高通量制备等关键主题。此外，根据官方公告，国家在“十四五”期间为“干细胞研究与器官修复”项目拨款5 亿元，以支持相关研究[18-20]。NSFC 作为我国基础研究的主要资助机构，持续推动国内原始创新的发展，并在重点项目中特别设置了类器官相关研究资助方向，以鼓励科研人员利用该技术开展机制探究。同时，NSFC 通过组织高端学术活动，促进类器官领域的学术交流与合作。此外，NSFC 还对人工智能、量子信息、生物医药等重点领域给予政策倾斜，以支持具有创新性和潜在影响力的研究课题。国家药品监督管理局药品审评中心负责药品注册管理与技术审评，已承诺采用国际标准开展电子数据提交工作。虽然目前尚未出台针对类器官药物评价的详细指导原则，但基于类器官的疗法已被纳入其监管范畴，且少量类器官政策表明相关指导原则正在积极酝酿中。

我国在类器官领域的国家规划体现了集中力量办大事的制度优势，但技术成果转化为临床应用和产业化产品的监管路径尚处于起步阶段，这种科研进展领先于法规完善的现状，需要监管部门、科研机构和产业界等共同努力，弥合差距。

3.2 我国类器官研究取得的突出成绩

文献计量分析结果显示，在2000~2023 年期间，我国在类器官研究领域共发表论文1508篇，占全球论文总量的 15.27%，论文发表数量位居世界第二[21]，展现出极高的研究活跃度与产出量。但相关论文的引用次数仅为25 325 次，排名第六；总连接强度（该指标用于衡量国际合作的密切程度）为922，排名第五。相关数据提示，我国类器官研究存在论文发表量与国际影响力不匹配的情况。从研究机构来看，中国科学院以184 篇的论文发表量位居全球研究机构第四，上海交通大学等高校和研究机构也积极参与其中，这反映出我国类器官研究虽然取得了丰硕的成果，但在融入全球高影响力研究体系以及进一步深化国际合作方面，仍有较大的提升空间。

在学术成果传播方面，我国在类器官领域积极布局相关期刊。2024 年5 月20 日上线的Cell Organoid，作为国内首个类器官领域相关且处于国际领先地位的专业期刊，聚焦于类器官领域的基础研究、临床应用和转化医学等主题，致力于为全球类器官研究者提供一个交流平台，推动该领域的学术发展[22]。随着类器官研究的国际认可度不断提升，如被Science 杂志评为年度十大技术，以及相关研究成果在NatureMethods 等顶级期刊上发表，我国类器官研究成果不仅获得了国际展示的窗口，也吸引了全球科研人员的关注和参与，显著提升了我国在这一前沿研究领域的国际影响力。然而，综合来看，我国类器官研究虽成果丰硕，但在融入全球高影响力研究体系及深化国际合作方面，仍存在提升空间。未来我国需要借助期刊等平台，进一步加强与国际科研力量的互动，提升研究成果在国际上的引用率与影响力。

3.3 我国类器官产业的全球地位与领军企业

当前，全球类器官市场正处于高速增长阶段。根据Grand View Research 的市场分析报告，全球类器官与球状体市场规模在2024 年估计为18.6 亿美元，并预计在2030 年达到62.7 亿美元，2025~2030 年的复合年增长率预计为23.2%[23]。尽管目前尚缺乏我国类器官市场的具体规模数据，但全球市场的迅猛发展态势已预示了我国市场蕴含巨大潜力。国内资本市场对类器官领域的关注度持续上升，丹望医疗、伯桢生物等企业在发展初期便获得大量融资，充分彰显了我国类器官产业蓬勃的投资活力。

我国本土涌现出一批充满创新活力的类器官企业，并积极推动科研成果向实际应用转化。例如，礼升生物在类器官领域积极探索，其独特的3 步法类器官培养体系，实现了“3 步完工、1 键成型”，引领了全球类器官培养的创新潮流。该体系无需基质胶、自带免疫微环境、自带血管且能自组装，成功突破了多重难点和痛点。目前，礼升生物已为科研机构和药企提供了高质量的类器官培养产品及定制化服务，其研发的多种类器官模型已在疾病研究和药物筛选中展现出卓越的应用前景。黑玉星岩以类器官科学为核心，业务范围广泛，涵盖类器官智能设备、芯片及试剂盒的研发与生产，临床检测与药物研发服务，人源类器官生物库，以及人工智能应用软件系统等。大橡科技则专注于研发和生产人体类器官芯片，业务涵盖基于类器官技术的芯片和试剂盒供应、科研技术服务以及新药研发和临床前研究外包服务等。此外，高校、医院、科研院所及生物医药领域的社会机构频繁发起类器官相关活动，这从侧面反映出我国类器官产业的蓬勃活力及企业数量的快速增长态势。

我国在政府战略支持、科研投入、研究产出以及伦理规范建设等方面，均展现出积极进取甚至领先的态势。尽管我国在高被引论文数量上首次超越美国，但美国在类器官研究的全球科研影响力（如高被引论文数量）和产业生态成熟度（如已上市的类器官相关药物或大规模临床应用）等方面，依然保持先发优势。因此，更准确的描述是，我国是全球类器官领域中的一个强劲且迅速崛起的竞争者，在特定细分领域已展现出领先潜力，整体上在向全球全面领先地位迈进。

3.4 我国类器官研究的伦理治理

随着类器官研究的深入，脑类器官、嵌合体和胚胎模型等敏感领域的伦理问题日益凸显，我国对此高度重视，并积极构建伦理治理框架。2025 年4 月， 科技部发布《人源类器官研究伦理指引》（以下简称《伦理指引》），为我国开展人源类器官相关研究提供了系统性伦理指导[24]。《伦理指引》明确适用于人源类器官研究，特别聚焦于脑类器官、人—非人动物嵌合体及人干细胞胚胎模型等高伦理敏感度的研究领域；明确要求合法合规地获取与使用人体生物材料，并确立了有益原则、控制风险原则、尊重自主原则、科学必要原则及公平公正原则5项基本原则；针对研究的科学价值评估、合法合规性确认、伦理审查流程、知情同意获取、人员与设施资质审核、资源管理规范、数据要求及国际合作等方面，均提出了全面且具体的规范性要求。针对敏感研究领域还有特殊要求，例如，在进行脑类器官研究时，必须特别关注长期培养过程中可能出现的复杂神经网络和自发性电活动，重视其潜在的意识属性发展风险。同时，研究应包括对这些潜在风险的全面伦理风险评估，并制定相应的风险防控方案等，确保研究的道德合规性。在类器官—嵌合体研究中，应科学、合理、审慎地选择移植的人类细胞数量，严格评估并高度重视其伦理风险。对于人干细胞胚胎模型研究，人干细胞胚胎模型在体外培养时间应限制在科学目标所需最短时间内，研究过程中需密切关注胚胎模型的发育动态，且禁止将其植入人类或动物宿主的子宫内。《伦理指引》借鉴国际共识并结合我国国情，旨在促进负责任的创新、明确划定伦理边界，其及时出台是我国在前沿敏感研究领域主动开展伦理治理、构建公众信任、赋能负责任创新和促进国际合作的关键一步。

4 类器官的未来轨迹：迈向再生革命

类器官技术的发展日新月异，其未来不仅在于深化人类对生命奥秘的理解，更承载着彻底改变疾病治疗方式， 甚至实现“器官再生、替换修复”的远大愿景。

4.1 器官替换的挑战与前景

“人哪里坏了换哪里，像修车一样” 是类器官技术在再生医学领域令人憧憬的美好愿景之一。类器官被视为可移植组织和功能细胞的潜在来源。目前，多种类器官，如结肠、小肠、肝脏、胆管等，在动物模型中的移植已取得成功，显示出功能性整合和修复能力。日本甚至开展了利用溃疡性结肠炎患者自体肠道类器官进行移植的临床研究。

尽管前景广阔，但实现真正意义上的器官替换仍面临诸多严峻挑战。当前的类器官常缺少成年人器官所具备的全部细胞种类及完全成熟度，而内源性血管网络的缺失，成为制约类器官尺寸扩展、营养及氧气供给的关键因素。制造出数量充足、功能稳定且质量可控的类器官以满足临床应用需求，是一项极为艰巨的工程挑战。即便是来源于iPSCs的类器官，在进行异体移植时，也可能面临潜在的免疫排斥问题。目前广泛依赖的动物源性细胞外基质（extracellular matrix，ECM），如人工基膜，存在批次差异大、成分不明确等问题，因此亟须开发合成的或成分明确的替代品。此外，确保移植的类器官能够与宿主环境完全整合并发挥预期生理功能，仍存在许多未知因素。

我国科学家首创的3 步法类器官创新培养体系，成功突破了依赖动物源性ECM（如人工基膜）的限制，实现了无需人工基膜即可快速培养和自组装超过百种类器官。因此，实现“ 像修车一样修复人体” 的宏伟蓝图，虽然是一个长期的系统工程，但并非遥不可及。未来这一目标的达成，不仅依赖于类器官培养技术的进步，更需要生物制造、组织工程、基因工程、免疫学以及先进生物反应器技术等多学科的协同突破。

4.2 前沿类器官系统发展中的伦理边界把控与治理策略

随着类器官系统日益复杂，其模拟人类生理过程的保真度不断提升，尤其是神经系统或胚胎样模型的构建，使得现有的伦理和法律框架逐渐难以适应，亟须探索构建新的适应性治理模式。根据《伦理指引》，脑类器官因其特殊性，需关注意识属性发展风险，这已成为引发伦理关注的核心问题之一。此外，人—非人动物嵌合体研究涉及跨物种嵌合，引发了关于动物福利及物种界限模糊的伦理讨论。同时，人干细胞胚胎模型有助于理解胚胎发育过程，但因其与真实胚胎具有相似性，需纳入严格的伦理监督范畴。此外，确保组织捐献获得恰当知情同意，并妥善管理由类器官衍生的敏感遗传与健康数据，是构成伦理治理坚实基础的关键环节。关于类器官技术商业化及其益处如何公平惠及大众的社会议题，亟待深入研讨。而加强科研界与公众的对话，推动科学进步与社会价值观协调一致，更是保障这一新兴技术健康发展的关键。

5 展望

全球范围内，尤其是FDA、NIH 和欧盟，正推动以类器官为代表的NAMs， 旨在减少动物实验的使用，类器官技术已成为FDA、NIH 和欧盟相关新政策的核心内容。我国通过战略性投入和政策引导，在类器官研究、产业发展和伦理规范建设等方面也已取得一定的进展，正逐步从追赶者向并行者，乃至部分领域的引领者转变。实验室里类器官的“圆圈舞”，正是我国以创新科技引领并造福人类健康长寿的大国担当与美好写照。

全球类器官领域的竞争，本质上是创新生态链与智慧英才在科研、成果转化、应用及产业发展等环节的协同较量。我国正以开放包容的姿态融入全球合作网络，更以未来引领者的身份重塑生物医药的全球格局。类器官作为十分关键和极其重要的战略工具，受到国家和地方的高度重视和大力支持，这对于推进健康中国建设是必要且亟需的。未来，我国可以着力从以下几个方面持续推进类器官相关工作的开展：①持续深化类器官相关政策法规等的顶层设计，明确以类器官替代动物实验的具体路径。可借鉴FDA 与欧盟的做法，完善现有监管框架，并纳入类器官作为独立评价模型。同时，可设立类器官专项基金，出台相关激励政策。②突破类器官核心技术瓶颈，推动实现国产化替代。例如，攻克高仿真类器官技术难题，加速相关装备与试剂的国产化进程。③探索构建类器官标准化与质量评价体系。建立类器官的中国标准，并积极参与国际标准的制定。同时，推动类器官伦理规范与数据管理机制等的进一步完善。④促进产学研医协同与类器官生态建设。建设国家级类器官平台，培育跨学科的类器官复合型人才。⑤深化国际合作与战略布局。进一步主导更多类器官国际标准的制定工作，推动技术出海，整合国际资源。

我国或许可以试点政策强制规定的替代路径为牵引，以核心生物质造设备的国产化、试剂的国产化为根基，以跨器官/ 类器官标准化平台为枢纽，构建政策监管- 临床应用- 科学研究- 产业发展的闭环体系。这一举措不仅可加速新药研发进程，实现降本增效，更可快速推动我国从“动物模型依赖者”向“人类生理器官系统重建者”转换，这有利于健康中国建设，也将推动我国成为全球生物医药引领者。