今日头条
兆科儿童近视新药中国Ⅲ期临床积极。兆科眼科与Vyluma公司开发的低浓度阿托品眼药水NVK002在为期一年用于预防儿童近视的中国Ⅲ期小型CHAMP研究获得顶线结果。与安慰剂相比，0.01%及0.02%剂量的NVK002对减缓儿童近视加深均表现出统计学意义的改善；NVK002总体耐受性良好。该研究结果与国际Ⅲ期CHAMP临床研究结果一致。兆科眼科计划尽快在中国提交该新药的上市申请。
国内药讯
1.百济神州PD-1单抗报肺癌NDA。百济神州PD-1替雷利珠单抗注射液（商品名：百泽安）新适应症上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为“替雷利珠单抗联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌患者”。在III期RATIONALE 312研究中，中位随访14.2个月，替雷利珠单抗联合化疗一线治疗的中位OS达到15.5个月。患者2年OS率达33.2%，3年OS率为25%。此前，该新药已有11项适应症获NMPA批准上市。
2.RNA剪接调节剂启动UC国际Ⅲ期临床。Abivax公司潜在“first-in-class”小分子药obefazimod（ABX464）在中国登记启动一项国际Ⅲ期临床，在中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）受试者中评价ABX464每日一次诱导治疗的有效性和安全性。该项研究的中国部分由中山大学附属第一医院主任医师陈旻湖担任主要研究者。今年9月，该新药已在国内登记启动用于中重度UC患者维持治疗的国际Ⅲ期临床。
3.亚盛Bcl-2抑制剂获批国际III期临床。亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575（Lisaftoclax）获国家药监局批准开展Ⅲ期临床。这是一项国际关键注册III期临床, （APG2575CC301），旨在评估APG-2575联合阿可替尼对比免疫化疗一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的有效性与安全性。在II期临床中，APG-2575组合在复发/难治CLL/SLL患者中的客观反应率（ORR）达98%、在初治CLL/SLL患者中的ORR达100%。
4.康方2款单抗自免病临床数据积极。康方生物在EADV2023年会上公布IL-12/IL-23单抗依若奇单抗（AK101）治疗中重度斑块型银屑病的Ⅲ期临床积极结果。16周随访结果显示，与安慰剂相比，AK101显著提高患者PASI75应答率（79.4%vs16.5%）和sPGA0/1应答率（64%vs11.7%）；此外，AK101用药产生抗药抗体（ADA）的发生率与同靶点药物同样低。康方生物同时也公布IL4-Rα单抗AK120治疗中重度特应性皮炎的Ⅰ期临床研究成果。
5.誉衡与荣昌获批联合用药临床。NMPA批准誉衡生物PD-1单抗赛帕利单抗注射液（GLS-010，誉妥）联合荣昌生物HER2-ADC注射用维迪西妥单抗开展Ⅱ期临床研究，评估联合用药治疗至少一线含铂标准治疗失败的PD-1/PD-L1经治的HER2表达的复发或转移性宫颈癌的有效性、安全性、抗肿瘤活性、药代动力学（PK）特征、免疫原性并评价生物标志物与疗效潜在的相关性。
国际药讯
1.辉瑞S1P调节剂获FDA批准上市。辉瑞口服选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂Velsipity（etrasimod）获FDA批准上市，用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者。在Ⅲ期ELEVATE UC 52研究中，etrasimod组第52周时患者达到32.1%（vs7.0%，p<0.001）的临床缓解率。完整数据已于今年3月发布于《柳叶刀》当中。云顶新耀拥有etrasimod在大中华区的开发权益。
2.FIC类固醇新药获欧盟CHMP推荐批准。欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准Santhera公司与ReveraGen BioPharma公司开发的创新类固醇药物Agamree（vamorolone）上市，用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。在Ⅱb期临床VISION-DMD中，vamorolone的疗效与强的松相比达到非劣效标准；而且并未发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。
3.罗氏BTK抑制剂多发性硬化Ⅱ期临床积极。罗氏口服BTK抑制剂fenebrutinib治疗多发性硬化（MS）的Ⅱ期临床FENopta达到主要终点。与安慰剂相比，fenebrutinib治疗组患者第8周和第12周时活动性炎症标志物新发T1钆增强（T1 Gd+）颅脑病灶总数相对缩小92%和90%，T2病灶相对缩小90%和95%。在复发型MS患者亚组脑脊液（CSF）中，检测结果显示平均fenebrutinib浓度达到43.1ng/mL。研究中未发现新的安全性问题。
4.礼来IL-23单抗克罗恩病III期临床成功。礼来IL-23p19单抗mirikizumab治疗中重度活动性克罗恩病的III期VIVID-1研究达到共同主要终点和所有主要次要终点。与安慰剂组相比，mirikizumab组在第12周获得临床应答和第52周获得临床缓解的患者比例更高（45.4%vs19.6%，P<0.000001）；患者达到内镜应答的比例也更高（38.0%vs9.0%，p<0.000001）。此外，与乌司奴单抗相比，mirikizumab在临床缓解方面疗效具有非劣效性，第52周的内镜应答终点的统计没有达到优于乌司奴单抗的效果。
5.乌帕替尼白癜风IIb期临床成功。艾伯维选择性JAK抑制剂乌帕替尼治疗非节段性白癜风 (NSV) 的IIb期研究达到主要终点。与安慰剂相比，乌帕替尼（11mg和22mg）治疗患者第24周面部白癜风面积评分指数 (F-VASI) 相比基准变化百分比显著降低【-21.3 (p=0.005)和-19.6 (p=0.013)】；达到F-VASI 75（F-VASI比基线下降≥75%）改善的应答率更高（19.1%和14.0%，vs2.2%）。此外，乌帕替尼组第52周的F-VASI改善大于第24周。临床中未发现新的安全性信号。
6.安进PRMT5抑制剂实体瘤早期临床积极。安进第二代PRMT5抑制剂AMG193用于治疗实体瘤的Ⅰ期试验结果积极。AMG 193可在抑制MTAP缺失细胞中PRMT5功能的同时，保留健康细胞中的PRMT5功能，从而选择性地杀死肿瘤细胞。数据显示，在31例患者中，有5例患者出现部分缓解（PR，16%），14例患者病情稳定（SD），12例患者出现疾病进展；AMG 193具有良好的安全性，不会导致骨髓毒性。
医药热点
1.丁仁彧出任中国医科大学附一院院长。近日，中国医科大学附属第一医院在微信公众号宣布：经中国共产党中国医科大学第十二届委员会常务委员会第258次会议研究决定，丁仁彧同志任中国医科大学第一临床学院、附属第一医院党委委员、副院长（试用期一年）。根据公开信息，丁仁彧，男，汉族，1980年10月生，中共党员，博士研究生学历。
2.北京首家军队互联网医院上线。10月12日，中国人民解放军空军特色医学中心互联网医院正式上线开诊。这是首家开办互联网医院的驻京军队医疗机构。空军特色医学中心将持续提升“互联网+医疗”服务水平，患者可通过登录“空军特色医学中心网上问诊”小程序，享受远程咨询、问诊复诊、线上处方、药品配送、健康科普宣教等多项服务。
3.上海九院团队破解试管婴儿国际难题。近期，上海第九人民医院辅助生殖科匡延平/吕祁峰团队先后于国际著名科研杂志《医学通讯》和《公共科学图书馆·生物学》发表最新科研成果，创新突破试管婴儿世界前沿技术——核质置换技术（又称线粒体替换技术，MRT）中的关键瓶颈问题，提出上海九院方案。目前，研究团队已完成研究中“胞浆甩脱”“管压促融”等系列技术的发明专利申请。
评审动态
1. CDE新药受理情况（10月14日)
2. FDA新药获批情况（北美10月13日）
