今日头条
君实PCSK9单抗降脂III期临床积极。君实生物PCSK9单抗昂戈瑞西单抗（JS002）治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症的两项III期临床（JS002-003和JS002-006）均达到主要终点。昂戈瑞西单抗在两项研究中均表现出显著的降脂疗效，且安全性良好。详细结果将在国际学术会议上公布。目前，国内已有两款进口PCSK9单抗获批上市，尚无国产PCSK9单抗获批上市。
国内药讯
1.赛诺菲四价流感疫苗获批用于婴幼儿。赛诺菲开发的四价流感病毒裂解疫苗凡尔佳（VaxigripTetra）获国家药监局批准用于6~35月龄婴幼儿预防接种。在中国开展的大型Ⅲ期临床数据显示，6~35月龄儿童使用全剂量（15μgHA/毒株）流感疫苗与半剂量（7.5μgHA/毒株）疫苗对比，能够提高疫苗的免疫原性，对流感四个毒株亚型的血清保护率最高达97.4%，且不良反应发生率类似。
2.优锐引进COPD新药启动III期临床。优锐医药从Verona公司引进的吸入用磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂恩塞芬汀(ensifentrine),在clinicaltrials.gov网站上登记注册一项III期临床，计划在广东省开展随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估用于治疗中重度慢性阻塞性肺病患者的疗效和安全性。去年年底，该新药已在用于慢性阻塞性肺病维持治疗的Ⅲ期临床（ENHANCE-1）达到主要和关键次要终点。Verona计划在今年上半年向FDA递交上市申请。
3.强生IL-23单抗拟纳入突破性疗法。强生古塞奇尤单抗注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，适应症为：治疗中重度活动性克罗恩病成年患者。古塞奇尤单抗（Tremfya）是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，可以靶向抑制IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。2019年12月，该新药获国家药监局批准上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。
4.诺华FIC补体抑制剂拟纳入突破性疗法。诺华1类新药LNP023胶囊（iptacopan）获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。Iptacopan是一款同类首创靶向补体旁路途径B因子抑制剂，它作用于C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足。去年3月，CDE已将其纳入突破性治疗品种，用于C3肾小球病（C3G）患者的治疗。
5.科望CD39/TGF-β双抗上Ⅰ期临床。科望医药CD39/TGF-β双抗ES014在治疗晚期实体瘤患者的Ⅰ期临床完成首例患者给药。该项试验的主要研究者为上海市胸科医院肿瘤科主任陆舜教授。ES014可通过同时作用于CD39腺苷通路和TGF-β信号通路，将免疫抑制的肿瘤免疫微环境转变为免疫活化的状态。在肿瘤患者胸腹水样本体外模型研究中，ES014已显示出显著的免疫促进和肿瘤杀伤特征。
国际药讯
1.硬纤维瘤小分子新药获优先审评资格。SpringWorks公司口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat的新药申请获FDA受理，用于治疗硬纤维瘤。FDA同时授予其优先审评资格，将于今年8月27日前完成审查。在Ⅲ期DeFi试验中，nirogacestat显著改善患者的无进展生存期，将患者疾病进展风险降低71%。此前，该新药已获得FDA治疗硬纤维瘤和EMA治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。
2.KIT/PDGFRα抑制剂SM临床积极。Blueprint公司口服KIT/PDGFRα抑制剂Ayvakit（avapritinib）在AAAAI2023年会上公布用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的国际Ⅱ期PIONEER临床详细结果。与对照组相比，Ayvakit治疗组24周时患者的平均TSS改变具有统计学显著改善（下降15.6分vs下降9.2分，p=0.003）；药物的耐受性良好。Ayvakit该适应症的补充新药申请正接受FDA优先审评。基石拥有该新药的大中华区权益。
3.长效HIV疗法联合用药I期临床积极。吉利德长效HIV衣壳蛋白抑制剂lenacapavir（Sunlenca）与Teropavimab和Zinlirvimab联用在治疗HIV感染的I期临床结果积极。Sunlenca已获得FDA和欧盟批准上市，是全球首个用于一年两次给药治疗多重耐药HIV患者的HIV衣壳抑制剂。数据显示，lenacapavir三联方案在治疗26周时，可使90%患者 HIV病毒得到完全抑制，而且药物总体耐受性良好。详细结果将在第30届逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上公布。
4.诺华放弃NASH疗法PLN-1474。专注于纤维化疾病领域的Pliant公司宣布，诺华已终止合作开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的整合素αVβ1抑制剂PLN-1474，终止协议将于2023年4月18日生效。2019年10月，诺华与Pliant Therapeutics签订合作协议，向Pliant支付5000万美元首付款以及未来4.16亿美元的里程碑付款，以获取PLN-1474和未来3个整合素候选产品的开发和商业化权益。目前，Pliant已获得2900万美元的里程碑付款。
5.Nektar新型自免药物Ⅱ期临床失败。Nektar公司开发的新型IL-2偶联物Rezpegaldesleukin（REZPEG，NKTR-358, LY3471851）治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的II期ISLAND研究未达到主要终点和关键次要终点。与安慰剂组相比，NKTR-358治疗组SLEDAI-2K评分（系统性红斑狼疮疾病活动度评分）降低4分以上的患者比例不具统计学显著性差异。此外，生物标志物数据表明，NKTR-358可促进Treg细胞的剂量依赖性增殖，这与先前的研究一致。
6.拜耳2022年财报公布。2月28日，拜耳发布2022年业绩报告，全年营收507.39亿欧元，同比增长15.1%；制药业务收入为192.52亿欧元，同比增长4.9%；中国区收入42.59亿欧元，同比增长10.4%。2022年，拜耳制药业务表现最好的两款药物分别为眼科用药Eylea（32.13亿欧元，+10.1%）和抗凝药Xarelto（45.16亿欧元，-4.6%），前列腺癌新药Nubeqa增幅最大（+112.8%），全年销售额达4.66亿欧元。
医药热点
1.刘俊彩任北京市卫健委主任。2月28日，北京市十六届人大常委会第一次会议决定人事任命事项。任命刘俊彩为北京市卫健委主任。2月16日，中共北京市委组织部发布干部任前公示，刘俊彩拟任市政府组成部门正职。刘俊彩，女，汉族，1969年12月生，研究生，经济学硕士、工商管理硕士，农工党员，现任十四届市政协常委，农工党北京市委副主委，曾任北京市东城区人民政府副区长。
2.上海新华医院罕见病综合服务中心揭牌。2月28日是国际罕见病日，上海交通大学医学院附属新华医院上海市儿科医学研究所、上海市儿童罕见病诊治中心联合北京病痛挑战公益基金会设立的上海新华医院-病痛挑战基金会罕见病综合服务中心正式揭牌。该服务中心的设立，旨在通过建立罕见病患者支持体系，为患者提供医疗信息、直接援助、疾病管理知识、家庭支持等服务，配套罕见病医疗援助工程上海新华专项，向来院治疗的贫困罕见病患者提供医疗援助。
3.香港全面撤销“口罩令”。香港特区行政长官李家超28日宣布，鉴于目前香港疫情整体风险可控，从3月1日起解除所有场所的“口罩令”，在室内、户外及乘坐公共交通工具时均不用戴口罩。高风险地方如医院、养老院等可以自行要求佩戴口罩。香港维持2年多、长达950多天的口罩令的撤销，代表香港全面恢复正常。
4.我国流感、诺如病毒感染进入高发期。2月27日下午，国务院联防联控机制召开新闻发布会，介绍巩固疫情防控重大成果有关情况。国家卫健委医疗应急司司长郭燕红介绍，近期，不少的省份出现像流感和诺如病毒感染这些季节性传染病的聚集性发生。针对这些季节性传染病，各级医疗机构将进一步强化预检分诊，发热门诊、肠道门诊都要做到应开尽开，并储备一定数量的治疗药物，切实保障好就诊的患者的医疗需求。
评审动态
1. CDE新药受理情况（02月28日)
2. FDA新药获批情况（北美02月27日）
