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1.科伦TROP-2 ADC最新临床数据积极。科伦药业在CSCO2021年会上公布TROP-2 ADC新药SKB264的I期临床最新数据。在17例可评估患者中，总缓解率（ORR）为 41.2%（7/17），疾病控制率（DCR）为 70.6%（12/17）。5例TNBC患者中有2例PR（ORR为40%），5例卵巢癌患者中有3例PR（ORR为60%），1 例HER2+乳腺癌患者获得PR（1/1）。1例胃腺癌患者获得PR（1/1）。SKB264在转移性实体瘤患者中总体耐受性良好。

2.艾美斐MIF抑制剂国内报IND。艾美斐生物自主研发的1类新药IPG1094片的临床试验申请获CDE受理。IPG094是艾美斐生物全球同步开发的一款小分子MIF抑制剂，已于8月14日获FDA批准，即将在美国启动临床试验，获批的临床适应症为实体瘤、血液瘤、银屑病和多发性硬化症。目前，IPG1094正在澳大利亚开展I期临床。全球范围内尚无MIF靶点药物获批上市。

3.轩竹生物引进AXL抑制剂。轩竹生物与SignalChem公司签订合作和许可协议，获得SignalChem小分子AXL抑制剂SLC-391在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权益。根据协议，SignalChem将获得1300万美元首付款，可能达2.08亿美元的开发、注册和商业化里程碑付款，以及产品的销售分成。在临床前研究中，SLC-391在不同的肿瘤动物模型中均具有良好的疗效，并显示出与其它疗法的协同作用。

4.复诺健获1.2亿美元D2轮融资。复诺健生物宣布已完成逾1.2亿美元的D2轮融资，该轮融资主要由国寿大健康基因领投，深创投、中信建投、广发乾和、磐霖资本与领道资本跟投，由BMD资本担任独家财务顾问。据悉，该轮融资款项主要用于复诺健在研的溶瘤病毒临床项目的加速推进、mRNA技术平台的建设、全球研发生产中心的建设等。

5.云舟生物与蓝鸟生物达成战略合作。云舟生物与蓝鸟生物将整合各自的技术与资源优势，拟共同搭建全球首个针对灵长类的基因药物研发中心。云舟生物主要负责基因递送技术与载体生物功能的鉴定，而蓝鸟生物则负责食蟹猴与恒河猴等动物模型的构建。该中心将致力于筛选和优化适合人类临床应用的基因载体，提高其递送的器官靶向性及其组织表达的特异性，并降低其毒性与免疫原性。

国际药讯

1.β地贫基因疗法报滚动BLA。蓝鸟生物公司宣布已完成向FDA递交基因疗法betibeglogene autotemcel（beti-cel）的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。beti-cel已在多项临床中获得积极结果，接受beti-cel治疗的63例患者中，有2例患者的随访时间长达7年，8例患者的随访时间至少6年，19例患者随访时间超过5年。该款疗法在欧盟已获批上市，商品名为Zynteglo。

2.GABA受体别构调节剂获优先审评资格。FDA授予Marinus公司GABAA受体阳性别构调节剂ganaxolone的新药申请（NDA）优先审评资格，用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作，PDUFA日期为明年3月20日。在一项Ⅲ期临床中，与安慰剂组相比，ganaxolone治疗组第28天时患者主要运动癫痫发作频率显著降低（中位降幅：30.7%vs6.9%，p=0.0036）。Ganaxolone此前已获得治疗CDKL5缺乏性疾病的孤儿药资格和罕见儿科疾病（RPD）资格。

3.改良微生物疗法治疗PKU临床积极。Synlogic公司利用合成生物学改造的微生物疗法SYNB1618和SYNB1934，在治疗遗传代谢疾病--苯丙酮尿症（PKU）患者的Ⅱ期临床获积极结果。接受SYNB1618治疗（剂量为1e12活细菌）的患者在14天时空腹血浆苯丙氨酸水平降低20%，停止治疗后，苯丙氨酸水平反弹。SYNB1934是SYNB1618的改良菌株，具有更强降解苯丙氨酸的能力。这一分析为合成生物学改造微生物作为“活疗法”提供了概念验证。

4.NK3R拮抗剂治疗VMS的Ⅲ期临床积极。安斯泰来NK3R拮抗剂fezolinetant治疗与更年期相关的中重度血管舒缩症状（VMS）的关键Ⅲ期SKYLIGHT 2达到共同主要终点。与安慰剂相比，fezolinetant（30mg和45mg）在第4周和第12周的VMS频率日均变化分别为-1.82（p=<0.001）和-1.86（p=<0.001），-2.55（p=<0.001）和-2.53（p=<0.001）；第4周和第12周VMS症状日均变化分别为-0.15（p=<0.021）和-0.16（p=0.049），-0.29（p=<0.001）和-0.29（p=<0.001）。而且临床中没有药物相关的严重TEAE。

5.HER2-TKI治疗难治性NSCLC临床积极。Spectrum公司在ESMO 2021上公布其HER2-TKI创新药poziotinib用于一线治疗HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验结果。在这项研究中，48例患者接受poziotinib的治疗，其中1例获得完全缓解，20例患者获得部分缓解，88%（42/44）的患者肿瘤缩小，中位肿瘤缩小幅度为35%。HER2外显子20插入突变导致HER2受体的构象发生变化，从而让它更难于被靶向抑制剂靶向。目前，尚无针对这类NSCLC患者的获批疗法。

6.溶瘤病毒联合PD-L1抑制剂开展临床。CG Oncology在研溶瘤免疫疗法CG0070拟与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗（atezolizumab，Tecentriq）开展一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验，在多种晚期实体瘤患者中评估联合用药的疗效和安全性。CG0070是一款基于5型腺病毒（Ad5）骨架、包括肿瘤特异性启动子和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）转基因的溶瘤病毒，拟开发用于高风险、非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的治疗。

1.浙江新增54个医保服务项目。浙江省医保局印发《关于公布新增基本医疗保险医疗服务项目的通知》，将54项医疗服务项目及对应的医用材料费用全部纳入浙江基本医保医疗服务项目目录，自今年10月1日起执行。此次进入医保的54个服务项目除了和肿瘤患者关系密切的项目外，还包括无导线起搏器植入术、多学科创伤团队抢救、婴幼儿视网膜病变检查等项目。

2.国内“罕见病全球药物信息平台”上线。博鳌乐城罕见病临床医学中心联合阿里健康发起的罕见病全球药物信息平台近期正式上线，旨在解决罕见病患者一直存在的境外创新治疗药物“找不到、用不上”这一难题。首批上线的创新罕见病药品有22个。用户只需要在相关平台上搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，按要求提交基础信息，工作人员会在7个工作日内反馈。

3.我国重点人群可打新冠疫苗“加强针”。在25日举办的第二届全球科学与生命健康平行论坛上，中国疾控中心免疫中心主任尹遵栋表示，目前有三类重点人群在完成免疫程序6个月后可以开展加强接种，包括输入风险高，如海关、边检、航空、隔离点、定点医疗机构等工作人员；免疫功能相对较低的人群以及60岁以上人群；由于工作、学习、交流需要，要到境外疫情高风险地区或国家的人群。

4.美国逾千所学校因新冠疫情关闭。美国疾控中心近日发布的一项调查研究显示，从8月1日至9月17日期间，美国约有1800所学校因发现新冠肺炎感染病例而被迫关闭，因教学中断而受影响的学生达到93.3万人。其中，田纳西州因疫情被迫关闭了300所学校，成为全美因疫情关闭学校最多的州，其次是佐治亚州、肯塔基州、得克萨斯州和南卡罗来纳州。