今日头条
石药GPC3靶向融合蛋白获批临床。石药集团开发的双特异性融合蛋白药物JMT106获FDA临床许可，拟开发用于治疗GPC3阳性的实体瘤。JMT106是以GPC3和干扰素受体为靶点的双特异性融合蛋白药物，通过GPC3抗体的靶向性杀伤肿瘤细胞，同时激活由干扰素受体介导的肿瘤微环境免疫调控作用。临床前研究显示，JMT106在肝癌、肺癌和卵巢癌等恶性肿瘤模型中具有显著的抗肿瘤作用，并具有良好的安全性。
国内药讯
1.BMS心肌病新药落地博鳌。百时美施贵宝开发的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）获得海南省药监局批准，在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用，治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。在临床研究中，mavacamten可降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少LVOT梯度和增加舒张顺应性。此前，该新药用于oHCM的上市申请已被NMPA纳入优先审评。
2.齐鲁雷珠单抗注射液获欧盟批准上市。齐鲁制药生物类似药雷珠单抗注射液（商品名：Rimmyrah）获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。该产品原研药为罗氏/诺华的Lucentis（雷珠单抗），用于治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和DME伴有糖尿病性视网膜病变、继发于视网膜静脉阻塞（RVO）的黄斑水肿引起的视力损害等。该品种目前正接受CDE的监管审查，有望成为Lucentis首仿获批上市。
3.和其瑞PRLR单抗雄秃早期临床积极。和其瑞医药从拜耳引进的泌乳素受体（PRLR）靶向单抗HMI-115在治疗雄激素性脱发的Ⅰb期临床获积极结果。与基线相比，HMI-115治疗使男性患者的平均目标区域非毳毛数量显著增加，每平方厘米增加了14根；药物具有良好的安全性和耐受性。目前，HMI-115针对子宫内膜异位症和雄激素型秃发的两个适应症均已获得FDA和NMPA批准开展Ⅱ期临床试验。
4.科济GPC3靶向CAR-T获批肝癌临床。科济药业“靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞注射液”获国家药监局临床许可，适应症为“手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌（HCC）”。在治疗GPC3阳性实体瘤患者的Ⅰ期临床中，有1例晚期肝细胞癌患者接受GPC3 CAR-T细胞与多靶点激酶抑制剂索拉非尼联合治疗后获得完全缓解（CR）并维持超过24个月。
5.海思科镇痛药报中枢神经痛IND。海思科1类化药HSK16149胶囊的新适应症临床试验申请获CDE受理，拟针对“中枢神经病理性疼痛”开展临床研究。HSK16149是一种电压门控钙离子通道类新型镇痛药，属于普瑞巴林的me-better药物，具备高靶点选择性、强效镇痛、长效镇痛、中枢副作用小等特点。目前该新药用于治疗糖尿病周围神经痛、以及带状疱疹后遗神经痛的两个NDA申请均正在接受CDE监管审查。
6.BioNTech与药明生物达成研发合作。药明生物与BioNTech达成一项研究服务协议，利用其专利技术平台，针对BioNTech所选靶点，合作开发两款新一代候选抗体药物。根据协议，药明生物将获得2000万美元首付款，药物研究、开发、注册和商业化里程碑潜在付款以及产品分级销售提成。此前，BioNTech相继与昂科免疫、映恩生物、道尔生物、普米斯、宜联生物和药明生物达成协议，引进多款单抗、双抗和ADC的开发和商业化权益。
7.复星凯特CAR-T将按疗效价值支付。1月11日，复星凯特宣布其CAR-T产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达，Yescarta）推出按疗效价值支付计划，符合条件的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者使用奕凯达治疗后（国内定价为120万元一针），如果没有达到完全缓解，将获得最高人民币60万元的返还。奕凯达是中国获批的首个CAR-T，靶向CD19跨膜蛋白，目前已获批用于二线或以上系统性治疗后复发或难治性LBCL患者，以及二线治疗LBCL患者。
国际药讯
1.AD痴呆AI测试软件获FDA批准上市。FDA批准Darmiyan公司开发、用于预测遗忘型轻度认知障碍（aMCI）患者是否可能进展为阿尔茨海默病痴呆的“first-in-class”临床测试软件BrainSee上市。BrainSee结合了标准的临床颅脑磁共振成像（MRI）和医学人工智能（AI）认知评估，能够生成客观评分，用于预测患者在未来5年内从aMCI发展为阿尔茨海默痴呆的可能性。
2.自体BCMA CAR-T治疗自免病Ⅱ期数据积极。Cartesian公司靶向BCMA的mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR-T）Descartes-08，在治疗全身性重症肌无力（MG）的Ⅱa期临床获积极数据。第12个月随访结果显示，7例患者中有5例患者获得临床缓解，包括MG综合、MG日常生活活动、定量MG评分和生活质量等指标持续改善；Descartes-08可在门诊环境中输注，无需淋巴细胞清除化疗；随访期间，Descartes-08耐受性良好。
3.Elicio公司KRAS免疫疗法早期临床积极。Elicio公司靶向7种KRAS突变体（mKRAS）的AMP KRAS免疫疗法ELI-002在治疗具高复发风险胰腺癌和结直肠癌患者的Ⅰ期临床获积极结果。中位随访为8.5个月时，可评估患者（25例）中有84%的患者观察到KRAS突变体特异性T细胞应答，84%的患者观察到肿瘤生物标志物应答，24%患者实现生物标志物清除；中位无复发生存期（RFS）达到16.33个月。此外，ELI-002总体耐受性良好。
4.全球首款DMD基因疗法上市半年大卖14亿。Sarepta公司在JPM大会上公布其用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者的一次性基因疗法Elevidys（SRP-9001）上市后半年销售总额达到2亿美元（约14.3亿人民币）。由于销售数字“远远超过”华尔街分析师对Elevidys的预测，该公司股价近期上涨25%。目前，Sarepta公司已向FDA提交Elevidys用于治疗4-7岁杜DMD患者的sBLA申请，如获批扩大适应症范围，分析师预测其销售额或将达到40亿美元。
5.BI联合3T Biosciences开发创新肿瘤免疫疗法。勃林格殷格翰与3T Biosciences公司达成一项新的合作许可协议，利用后者AI药物发现平台3T-TRACE，针对勃林格殷格翰提供的源自患者的T细胞受体（TCR）数据，合作开发创新靶向抗肿瘤免疫疗法。根据协议，3T公司将获得预付款和研发费用，以及药物发现、临床前、临床、注册和商业里程碑潜在付款，总交易金额达到5.385亿美元。
6.波士顿科学收购医疗技术公司Axonics。波士顿科学公司宣布收购Axonics公司并获得该公司用于治疗膀胱和肠道功能障碍的神经刺激新型产品Axonics R20™和Axonics F15™系统。Axonics R20是一种可充电骶神经调节（SNM）设备，已在2023年1月获得FDA批准上市，应用于膀胱过度活动症（OAB）和大便失禁患者的微创治疗手术。Axonics R20可通过向骶神经发送温和的电脉冲信号，调节膀胱的神经反射。
医药热点
1.邹建军出任君实生物CEO。1月12日，君实生物发布公告，聘任邹建军女士为公司总经理兼首席执行官，负责主持公司全面工作。由于岗位调整，原君实生物总经理兼首席执行官NING LI（李宁）先生将担任君实生物副董事长及全资子公司拓普艾莱生物技术有限公司董事长，负责公司海外业务。此前（2022年4月-2024年1月），邹建军担任君实生物副总经理兼全球研发总裁。在加入君实之前（2015年9月-2022年4月），邹建军在恒瑞医药担任首席医学官、副总经理。
2.北京朝阳医院周末开放胃肠镜检查。近日，为进一步提高诊疗效率、满足患者需求，缩短患者等待时间，北京朝阳医院消化内科内镜中心与麻醉科积极开展周末诊疗服务，消化内科医护人员与麻醉医师一起周末出诊做无痛胃肠镜检查，增加无痛化诊疗频次，提高患者舒适度。患者可以通过线上线下两种方式进行预约，预约后等待时间约为一周左右。
3.AI医生助理提高看病效率。浙江大学医学院附属邵逸夫医院大运河院区近日启动试运行时引入AI医生助理。患者可以通过扫描院区内展板上的二维码，使用微信小程序“邵医智慧门诊”，根据页面提示完成病情录入，生成预问诊病历，方便医生提前了解病史。浙大邵逸夫医院大运河院区在试运行期间，还将进一步扩大AI医生助理的应用范围，为探索AI赋能医学领域提供更多经验。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月15日)
2. FDA新药获批情况（北美01月12日）
