今日头条
勤浩KIF18A抑制剂获批实体瘤临床。勤浩医药KIF18A抑制剂GH2616获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。GH2616靶向在细胞分裂过程中调控染色体定位及纺锤体长度的蛋白KIF18A，与染色体不稳定（CIN）及全基因组加倍 (WGD)+构成协同（合成）致死。在临床前CIN移植瘤模型研究中，GH2616单药显示出积极的抗肿瘤疗效，具备治疗脑部肿瘤及脑转移适应症的潜力。
国内药讯
1.华东医药肾科荧光示踪剂报产。华东医药从MediBeacon公司引进的荧光示踪剂瑞美吡嗪注射液（MB-102）上市申请获CDE受理，与同步研发的肾小球滤过率动态监测系统配合使用，以测量肾功能受损或正常患者的肾小球滤过率。2022年7月，NMPA已受理肾小球滤过率动态监测系统的进口医疗器械注册申请。在美国，MediBeacon已通过药械组合产品申报途径向FDA递交上市申请，有望于2024年上半年获批上市。
2.益方KRAS G12C抑制剂上III期研究。益方生物新型KRAS G12C抑制剂D-1553（Garsorasib）登记启动一项III期临床（CTR20240098），评估D-1553对比多西他赛治疗既往标准治疗失败的KRAS G12C突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性与安全性。该项研究主要研究者由上海市胸科医院医学博士陆舜担任。正大天晴拥有该新药在中国大陆地区开发、注册、生产和商业化的独家许可权。
3.先声USP1抑制剂国内获批临床。先声药业旗下先祥医药1类化药SIM0501片获国家药监局临床许可，拟开发治疗晚期实体瘤。SIM0501是一款泛素特异性肽酶1（USP1）小分子抑制剂，已在去年年底获得FDA批准开展用于治疗晚期实体瘤的新药临床研究。在临床前研究中，SIM0501单药或与PARPi联合，均对HRD肿瘤有显著的抗增殖活性，且药物安全性良好。
4.赛诺菲OX40-配体单抗中国获批皮炎临床。赛诺菲1类生物药amlitelimab获国家药监局临床默示许可，拟开发用于治疗中重度特应性皮炎。amlitelimab旨在通过靶向OX40-配体，以恢复促炎和调节性T细胞之间的免疫稳态。在Ⅱb期试验STREAM-AD中，amlitelimab治疗第16周时患者的平均湿疹面积和严重程度指数（EASI）得分较基线改善高达61.5%。目前，该产品还在临床试验中探索治疗哮喘、化脓性汗腺炎（HS）等炎症性疾病的潜力。
5.深信二价RSV mRNA疫苗获批临床。深信生物二价呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗IN006的IND申请获得FDA批准，即将在美国开展新药研究。IN006采用该公司具有自主知识产权的LNP递送系统和mRNA技术平台，以及自主设计和筛选的融合前构象的F蛋白。在临床前研究的动物攻毒模型中，IN006已显示出积极的保护效果，以及良好的安全性。
国际药讯
1.默沙东K药获批治疗宫颈癌。默沙东PD-1抑制剂Keytruda获FDA批准新适应症，联合放化疗（CRT）用于治疗Ⅲ-IVA期宫颈癌患者。在III期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda联合同步放化疗显著提高患者的无进展生存期（PFS），患者的疾病进展或死亡的风险降低了41%（HR=0.59，95% CI：0.43-0.82）。这是该新药针对宫颈癌获FDA批准的第三项上市许可。
2.第一三共B7H3-ADC上III期临床。第一三共制药B7-H3靶向ADC新药DS-7300（I-DXd）在clinicaltrials.gov网站上登记一项III期临床（IDeate-2），评估用于治疗复发性小细胞肺癌（SCLC）患者的有效性和安全性。在I/II期临床中，DS-7300在晚期SCLC患者中确认的ORR为52.4%，中位缓解持续时间（mDOR）为5.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月，mOS为12.2个月。
3.现货型CD19靶向CAR-T早期临床积极。Sana公司同种异体靶向CD19的CAR-T疗法SC291在治疗各种B细胞恶性肿瘤的Ⅰ期临床ARDENT中获积极结果。Sana公司HIP技术平台通过基因编辑扰乱1型和2型主要组织相容性复合体（MHC）的表达，让移植细胞不被适应性免疫系统发现。初步结果显示，在4例可评估的患者中，有3例患者获得临床缓解；药物耐受性良好。
4.寡核苷酸药物公司Dyne融资3.4亿美元。Dyne公司宣布完成总额达3.451亿美元融资，以用于支持其抗体偶联反义寡核苷酸（ASO）药物DYNE-101和抗体偶联寡聚物DYNE-251的临床进展。在Ⅰ/Ⅱ期ACHIEVE试验中，DYNE-101在强直性肌营养不良1型（DM1）患者中表现出剂量依赖性的剪接矫正、肌肉递送和DMPK敲除。在评估DYNE-251治疗外显子51跳、杜氏肌营养不良（DMD）的Ⅰ/Ⅱ期DELIVER试验中，6个月治疗数据显示，患者的平均抗肌萎缩蛋白表达为0.88%。
5.渤健退回Acorda公司MS药物权益。Acorda Therapeutics宣布收到渤健的终止合作协议，重新获得多发性硬化症(MS)药物Fampyra（fampridine）的全球商业化权益。Fampridine是一种钾通道阻滞剂，它通过改善跨脱髓鞘神经元的脉冲传导，来增强神经功能。2010年，FDA批准fampridine上市，用于改善MS患者的步行能力。在中国，该新药已于2018年被纳入第一批临床急需境外新药名单并于2021年5月获批上市。
6.FDA未发现GLP-1类药物导致自杀的证据。FDA宣布，在初步审查不良事件报告系统中使用GLP-1类药物治疗糖尿病和肥胖症的相关自杀报告，以及审查GLP-1类药物临床试验安全性数据后，并未发现自杀想法或行为与GLP-1类药物之间有明确的联系。FDA将继续进一步评估数据，包括对GLP-1R激动剂的所有临床试验进行荟萃分析，并对其哨兵系统（Sentinel System）的上市后数据进行分析。
医药热点
1.北京全面实施延时门诊和周末疫苗接种服务。北京市卫健委日前透露，北京市扎实推进基层卫生健康高质量发展，服务体系不断优化，北京已全面实施延时门诊和周末疫苗接种服务，北京市社区卫生服务中心工作日延长服务至20点，周末正常开诊，2023年共提供延时服务门急诊949.1万人次，占总门急诊量的12.7%，周末提供疫苗接种29.2万人次。
2.学历越高痴呆症患病风险越小。近日，华中科技大学公共卫生学院刘刚教授团队在《柳叶刀-健康长寿》发表一项“社会经济地位、健康生活方式与早发型和迟发型痴呆的前瞻性关联研究”的最新研究成果。研究显示：较低受教育程度与早发型痴呆发生风险的增加显著相关，且这种关联在“2型糖尿病”患者中更为显著；不健康生活方式对早发型痴呆也有一定影响，社会经济地位与生活方式之间没有明显联系。
3.宁夏将485个药品纳入“双通道”保障范围。近日，宁夏回族自治区医保局印发《宁夏回族自治区基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》，同步动态调整了“双通道”管理药品目录。该目录将485个药品纳入了医疗机构和药店“双通道”保障范围，较2022年版目录增加了139个药品。目前，宁夏共有82.06万人次参保患者享受到宁夏谈判药品“双通道”报销政策，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道共发生国家谈判药品费用5.22亿元，为患者报销3.15亿元。
评审动态
1. CDE新药受理情况（01月13日)
2. FDA新药获批情况（北美01月12日）
