今日头条
璧辰BRAF抑制剂上脑瘤Ⅰ期临床。璧辰医药BRAF抑制剂ABM-1310用于治疗原发性恶性脑肿瘤的Ⅰ期临床在首都医科大学附属北京天坛医院完成首例患者给药。ABM-1310具有高选择性和高血脑屏障通透性，已在中美两国针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤的Ⅰ期临床中显示出良好的抗癌疗效，且耐受性良好。详细数据已在2023ASCO年会上公开。
国内药讯
1.阿可替尼中国获批新适应症。阿斯利康选择性BTK抑制剂阿可替尼胶囊（康可期，Calquence）获国家药监局批准第2项适应症，单药用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。在国际Ⅲ期ASCEND研究中，阿可替尼治疗持续延长患者无进展生存期（PFS），42个月PFS率和总生存（OS）率分别为62%和78%。今年8月中旬，该产品口服片剂的上市申请也获得CDE受理。
2.再鼎引进HER2单抗获批上市。再鼎医药从MacroGenics引进的靶向HER2的Fc优化型单抗马吉妥昔单抗注射液（margetuximab）获国家药监局批准上市，联合化疗用于治疗既往已接受过两种或两种以上抗HER2治疗方案的HER2+转移性乳腺癌（其中至少一种治疗方案用于转移乳腺癌）。在国际Ⅲ期SOPHIA临床中，与曲妥珠单抗联合化疗相比，马吉妥昔单抗联合化疗将患者的疾病进展或死亡的风险降低24%。
3.珠海联邦三靶点激动剂获批减重临床。珠海联邦制药自主研发的1类创新药UBT251注射液获国家药监局批准开展临床试验，适应症为“超重或肥胖症”。UBT251是一款长效GLP-1/GIP/GCG三靶点受体激动剂，已在临床前多种动物模型研究中显示出降低血糖和体重，改善肝脏脂肪变性和纤维化的潜力。9月1日，该新药已获CDE批准开展用于治疗2型糖尿病的临床试验。
4.默沙东PAH新药中国获批临床。默沙东1类生物药注射用sotatercept获国家药监局临床试验默示许可，拟开发治疗肺动脉高压。Sotatercept是一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。今年8月初，该新药用于辅助治疗肺动脉高压（PAH）的BLA申请已获得FDA受理。
5.君实PD-1/VEGF双抗获批肿瘤临床。君实生物1类生物药注射用JS207获国家药监局临床许可，拟开发用于治疗晚期恶性肿瘤。JS207是一款重组人源化抗PD-1和VEGF双抗，可同时以高亲和力结合于PD-1与VEGFA，阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合，具有免疫治疗药物和抗血管生成药物的协同抗肿瘤作用。在临床前研究中，该产品显示出剂量效应的抑瘤作用，并具有良好的耐受性。
国际药讯
1.吉利德长效HIV新药Ⅱ/Ⅲ期临床见刊。吉利德HIV衣壳蛋白抑制剂lenacapavir用于一年2针注射治疗多重耐药性艾滋病的Ⅱ/Ⅲ期临床积极数据发布于《柳叶刀》子刊 The Lancet HIV 上。结果显示lenacapavir联合治疗在第52周时，可使83%的患者达到病毒载量检测不到的标准（<50 拷贝/毫升）。接受Lenacapavir治疗有助于增强患者的免疫系统，预防可能出现的机会性感染（例如沙门氏菌感染和结核病），降低相关死亡风险。
2.裸盖菇素抗抑郁Ⅱ期临床见刊JAMA。Usona研究所源自致幻蘑菇中产生的天然神经毒素--裸盖菇素（Psilocybin），在用于治疗重度抑郁症的Ⅱ期临床成果发布于《美国医学会杂志》上。随访为6周时，裸盖菇素组蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）评分相比基线的下降显著多于安慰剂组（平均差异-12.3，p＜0.001）；席汉残疾量表评分下降也更多（-2.31，p＜0.001）。裸盖菇素总体耐受性良好。
3.新型PTE免疫疗法临床前研究积极。Plectonic Biotech公司基于全新DNA自组装方法“DNA折纸术”开发的可编程T细胞接合器（PTE）免疫疗法，在《自然》杂志子刊Nature Nanotechnology上公布其针对人类白血病、前列腺癌和乳腺癌的临床前研究积极数据。在细胞培养物中，PTE可激活T细胞的抗肿瘤活性，并且在24小时后将癌细胞减少90%以上；在小鼠肿瘤模型中，PTE治疗组较未治疗组可监测到长达21天的肿瘤生长遏制。
4.抗衰老基因药物公司完成400万美元融资。clock.bio公司宣布获得400万美元融资，以进一步推进其专有返老还童/再生目标发现平台，开发靶向细胞年轻化因素的新型基因治疗产品，旨在将人类的健康寿命延长20年。该公司专注于恢复个体衰老标志的筛选，以发现具“疾病特异性”的修复过程。其所进行的CRISPR筛选已确定部分细胞年轻化的靶标。通过适当调节能够恢复老年体细胞中的年轻表型。
5.BMS成为首家IDMO合作伙伴。百时美施贵宝宣布与IDMO（Integrated Development and Manufacturing Organization）公司Cellares达成战略合作协议，将利用后者自动化制造平台Cell Shuttle，为其CAR-T细胞疗法的制造进入概念验证转移流程，并评估Cell Shuttle在满足患者需求、降低流程故障率、降低制造成本和加速生产方面的潜在优势。此次合作有望将百时美施贵宝现有CAR-T成本降低一半。
6.Christelle Huguet出任益普生研发主管。9月1日，益普生（Ipsen）宣布原执行副总裁兼研发主管Howard Mayer卸任，并由Christelle Huguet接替上任，直接向益普生首席执行官（CEO）David Loew汇报。Christelle Huguet在药物发现和开发方面拥有超过25年的生物技术和行业经验，负责过从药物发现的早期阶段到识别以及将小分子和生物制剂从早期推进至临床IIb期的工作。在加入益普生之前，Christelle Huguet是X-Chem Inc和ZebiAI Therapeutics的首席科学官（CSO）。
医药热点
1.重庆一家三甲医院新院区项目开工。9月3日，重庆市第十三人民医院蔡家院区一期工程开工奠基仪式在重庆蔡家智慧新城举行。该项目总建设用地面积148亩，总建筑面积25.26万平方米，总投资26亿元，编制床位1300张，康养床位300张，遵循“一体规划、总体设计、分期实施、整体搬迁”的原则，力争在2027年实现医院整体搬迁。本次一期工程建筑面积13.89万平方米，投资13.10亿元，编制床位600张，预计2025年12月底投入投用。
2.北大医院太原医院新班子公布。9月1日，北京大学第一医院太原医院国家区域医疗中心建设单位正式揭牌，并公布太原市委市政府关于有关领导同志任职的决定。任命姜辉为总院长，王平为执行院长（法人代表），郭进升为党委书记，李新华为常务副院长，袁建峰、杨晓丽、霍建忠、武飚、孙浩林为副院长，张荣荣为总会计师，袁建峰、王平、孙浩林、张荣荣、韩宏、武飚为党委委员。
3.南京首家急诊外科病房开诊。9月1日，南京市第一医院急诊外科病房开诊，中国蛇伤救治中心揭牌。急诊外科病房开放床位19张，内设急诊手术室、急诊DSA。病房主要收治急诊创伤相关患者，为严重多发伤患者提供一站式救治服务。同时，急诊外科病房将依托省级蛇伤研究中心建设，集中收治各类蛇伤患者并开展相关科研教学工作。
评审动态
1. CDE新药受理情况（09月02日)
2. FDA新药获批情况（北美08月31日）
